한국노바티스(대표․안드린 오스왈드)는 차세대 백혈병 치료제인 타시그나가 글리벡(성분명․이매티닙)에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성골수성백혈병 만성기 및 가속기 환자의 치료약으로 지난달 26일 식품의약품안전청의 승인을 받았다고 밝혔다.

글리벡은 최초의 표적치료제로서, 전세계 20만명(국내 2천명)환자에서 5년 동안의 임상을 통해 만성골수성백혈병 환자의 5년 생존율을 90% 이상으로 높인 만성골수성백혈병의 표준치료제이다. 그러나 일부 소수의 환자는 글리벡 치료에 저항성 및 불내성을 나타내 이러한 소수 환자들에게 그 동안 별다른 치료법이 없었다. 타시그나는 글리벡 개발 경험을 기반으로, 이들 소수의 글리벡 내성환자들의 치료를 위해 개발됐다.

글리벡에 저항성을 보이는 필라델피아 양성 만성골수성백혈병 환자438명을 대상으로 한 타시그나 제2상 임상연구결과에 따르면, 타시그나 복용 결과 만성기 환자의 71%, 가속기 환자의 44%에서 백혈구 수가 정상화되는 완전 혈액학적 반응이 관찰되었다. 또한 만성기 환자의 42%, 가속기 환자의 31%에서 주요 세포유전학적 반응, 즉 필라델피아 염색체가 감소되거나 없어졌다.

필라델피아 염색체는 만성골수성백혈병에서 발견되는 변이염색체로, 만성골수성백혈병의 결정적 원인이 되는 Bcr-Abl단백질을 만들어 낸다. 타시그나는 글리벡과 마찬가지로 이 Bcr-Abl 단백질의 특정 부분에 결합하여 암세포가 증식, 분화하고 생존하는데 필요한 신호전달을 차단함으로써 암세포를 제거하지만, 암단백질에 보다 정교하게 결합하여 암세포를 억제한다. 타시그나는 글리벡 내성과 관련있는 암단백질의 33개 변이체 중 32가지를 억제함으로써 글리벡에 저항성을 보이는 환자에게 탁월한 효과를 나타낸다.

미국, 유럽 등 타시그나 제2상 임상연구자들과 함께 연구를 처음부터 진행하고 있는 가톨릭대학교 여의도성모병원 김동욱 교수(혈액내과)는 “그 동안 진행되어 온 임상시험결과로 볼 때 글리벡 치료에 실패한 상당수의 환자가 타시그나 치료에 반응했다.”면서 “타시그나는 병의 원인이 되는 단백질을 특정적으로 타깃하여 암을 치료하는 원리를 강화한 약물로, 글리벡 저항성 및 불내성 환자에게 탁월한 효과를 나타냄과 동시에 안전성도 우수하여 글리벡과 함께 만성골수성백혈병 치료의 콤비를 이룰 것으로 기대된다”고 밝혔다.

임상시험에서 타시그나는 같은 계열의 약물에서 흔하게 나타나는 부작용인 부종, 구토, 근육경련 등의 발생률이 낮으며, 질병의 성격상 나타나는 혈액학적 부작용 외 빌리루빈, 리파아제 효소 및 혈당 등의 상승 또한 모두 일시적이고 시간이 지나면 사라져 내약성도 뛰어났다.

한국노바티스 대표이사 안드린 오스왈드 사장은 “타시그나 개발은 비록 소수일지라도 새로운 치료법이 필요한 환자들을 위한 노바티스의 혁신과 노력의 성과”라며 “이번 타시그나 승인으로 한국에서도 만성골수성백혈병 환자들에게 최상의 치료 해법을 제시할 수 있게 됐다” 고 밝혔다.

타시그나는 2008년 국내 발매될 예정이며, 국내 발매 이전에는 2006년 6월부터 시작된 글로벌 동정적 사용프로그램 ENACT(Expanding Nilotinib Access in Clinical Trials)의 일환으로 임상연구를 통해 타시그나 치료 혜택을 받을 수 있다.

타시그나는 이미 지난 7월 말 스위스에서 최초로 승인 받은데 이어 유럽연합(EU)약물사용자문위원회(CHMP)로부터 유럽내 타시그나 승인을 권고 받은 바 있다.

한편 새로 진단받은 만성골수성백혈병 환자 및 글리벡에 차선으로 반응하는 환자들을 대상으로 타시그나와 글리벡을 비교하는 제3상 임상시험과 전이성위장관기질종양에 대한 타시그나 글로벌 등록용 임상연구도 진행 중에 있다. 김동희

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