■대웅제약, ‘화합물 8억 종’ 전처리 거쳐 DB화··· 독자적 AI 신약 시스템 결합해 비만·항암 연구에 ‘속도’

대웅제약(대표 전승호·이창재)은 신약개발에 즉각 활용할 수 있는 주요 화합물 8억 종의 분자 모델을 전처리를 거쳐 자체 데이터베이스화하고, 이를 재료로 신약 후보물질을 발굴해내는(Drug Discovery) 독자적 ‘AI 신약개발 시스템’까지 구축했다고 19일 밝혔다. 향후 전임상, 임상, 시판 등 신약개발(Drug Development) 전주기로 AI 활용을 확대할 계획이란 설명이다.

대웅제약은 이 같은 DB와 신약개발 시스템을 결합해 비만과 당뇨, 항암제 분야에서 주목할 만한 연구 성과를 내고 있다고 덧붙였다. 예컨대 비만과 당뇨질환 치료제 개발을 위해 자체 AI 시스템으로 두 가지 표적 단백질에 동시에 작용하는 ‘활성물질’을 발굴하고 최적화 단계에 돌입시키는데 단 두 달이 걸렸다. 대웅제약은 “연구원들이 1년 넘게 고민하던 난제를 AI를 통해 해결한 사례”라고 설명했다.

또 AI 시스템을 활용해 암세포 억제 효능을 보이는 활성물질을 발굴하고, 최적화를 통해 특허까지 가능한 ‘선도물질’을 확보하는데 단 6개월이 걸렸는데, 기존 방식으로 진행했을 경우 최소 1~2년 소요될 프로젝트였다는 게 대웅제약의 설명이다. 고비용, 저효율이라는 신약개발의 난제를 해결하고자 지난 2년간 ‘AI 신약개발 시스템’ 구축에 몰입한 결과가 가시화 됐다.

△화합물 8억 종 ‘다윗’ DB로 빅파마와 경쟁

대웅제약이 실제로 구매해 신약 개발에 즉각 쓰일 수 있는 8억 종 화합물질(Compound)의 분자 모델 DB에 붙인 이름은 ‘다비드’(DAVID, Daewoong Advanced Virtual Database)다. 다비드(다윗)는 골리앗을 일격에 쓰러트린 성서에 등장하는 영웅이다. 신약개발 경쟁에서 AI로 글로벌 빅파마와 겨루겠다는 연구원들의 의지를 담았다.

8억 종이라는 수치는 지난 40여 년 간 대웅제약이 신약연구를 통해 확보한 화합물질과 현재 신약 개발에서 이용할 수 있는 거의 모든 화합물질의 결합체다. 단, 세계적으로 공개된 화합물질 오픈소스는 AI 신약개발을 위한 데이터로는 적합하지 않다. 복잡한 화합물질 구조에서 불필요한 정보를 분리, 제거하는 전처리 과정(Preprocessing)이 필수적이다. 대웅제약 AI 연구원들은 이 작업을 최우선으로 몰두해 AI가 활용할 수 있는 데이터로 모두 가공했다. 비로소 8억 종의 화합물질에 기반한 ‘AI 신약 후보물질 탐색’이 가능하게 됐다.

8억 종의 화합물 데이터는 AI에게 성장을 위한 자양분이다. 양질의 데이터가 확보되지 않으면 AI도 무용지물이다. 데이터베이스 구축은 AI 신약개발 경쟁에서 퀀텀 점프를 할 수 있는 발판을 마련한 것으로 대웅제약은 이제 기초공사를 마무리했다.

오늘날 연구자들은 신약 후보물질이 될 수 있는 화합물질의 수를 약 10의 60제곱 정도로 추정하고 있다. 인류가 단어로 표현할 수 있는 세계를 넘어선 미지의 수치다. 대웅제약이 확보한 화합물질 8억 종은 10의 9제곱 수준이다.

이를 두고 박준석 신약Discovery센터장은 “신약 후보물질의 세계는 우주와 같은데 AI가 신약개발의 대항해 시대를 열었다고 해도 과언이 아니다”라며, “AI로 미지의 영역을 개척해나간다면 굉장히 많은 신약 후보물질과 우수한 신약을 더 빠르게 개발해 인류 건강에 지대한 공헌을 할 것이다”라고 평했다.

△비만, 당뇨, 항암, 단백질 분해 연구에 ‘성과’

AI 신약개발을 위한 방대한 데이터베이스를 구축한 후 대웅제약은 신약 후보물질 탐색의 첫 단계에 적용할 수 있는 ‘AIVS’(AI based Virtual Screening) 툴을 개발했다. 이 툴은 AI가 표적 단백질 대상으로 ‘활성물질’을 발굴하는 시스템으로 3D 모델링을 기반으로 다양하게 탐색할 수 있고, 동일한 화학적 특성을 지니면서 특허가 가능한 새 활성물질을 생성형 AI로 빠르게 찾을 수 있다.

이러한 데이터베이스와 툴을 기반으로 지난해 AI 신약개발 시스템 ‘데이지’(DAISY, Daewoong AI System)를 사내에 오픈했다. 이 시스템은 일종의 웹 기반 ‘AI 신약개발 포털’로서 대웅제약 연구원들은 데이지에 접속해 신규 화합물질을 발굴하고 약물성까지 빠르게 예측할 수 있다. 이른바 ADMET 연구까지 AI로 가능한 것이다. ADMET는 Absorption, Distribution, Metabolism, Excretion, Toxicity의 앞 글자를 따온 것으로 화합물질의 흡수, 분포, 대사, 배설, 독성 등 약물성을 파악하는 연구 단계다. 신약개발 초기에서 매우 중요한 단계로 이 연구가 제대로 이뤄지지 않으면 임상에서 실패하기 십상이다.

대웅제약 연구원들은 AI 신약후보 탐색 툴 ‘AIVS’를 사용하면서 불과 몇 달 만에 가시적인 성과들을 내고 있다. 비만과 당뇨, 항암제 분야의 성과 외에 단백질 분해제 개발에서도 의미 있는 성과를 도출하고 있고, 항체 설계와 안정성 평가를 동시에 진행해 연구자들의 시행착오를 획기적으로 줄이고 있다. AI를 활용한 후보물질 발굴과 설계를 통해 신약개발의 ‘시간’을 단축해가고 있는 것이다.

박 센터장은 “인간을 대체하는 기술로 AI를 바라보면 오산이다. 미지의 영역을 개척하는 인간의 동반자와 같다”라며 “딥러닝 AI가 ‘데이터’를 쌓으며 학습하고 성장하듯이 연구자도 함께 ‘인사이트’를 높이며 함께 동반성장해 나갈 때 비로소 신약개발 성공에 한 걸음 다가설 수 있다”고 강조했다.

△신약개발에 평균 15년… AI 적용 땐 절반 줄어

한국보건산업진흥원 자료에 따르면 신약개발은 평균 15년이 걸리고 통상 1만여 개 후보물질 중 단 1개만이 성공한다. 연구자들이 처음 신약 후보물질을 찾는데 평균 5년이 걸리고 임상시험에 들어가는 후보물질을 추리는데 2년이 더 걸린다. 여기서 의미 있는 물질 1개를 발견하고자 임상 1상, 2상, 3상을 거치는데 6년이 추가로 걸린다. 글로벌 진출을 위해 미국 FDA 승인을 받으려면 또 2년이 걸린다. 이 긴 15년의 과정 역시 최상의 시나리오로 가정했을 때 이야기다.

식품의약품안전평가원이 지난해 11월 발간한 ‘식의약 R&D 이슈 보고서’도, 미국의 경우를 전제로 신약개발 기간 15년, 개발비용 2~3조원을 상정하고 있다. AI 기술을 적용할 경우 개발 기간은 7년, 비용은 약 6000억원으로 절감할 수 있는 것으로 이 자료는 분석했다.

 

■한국다케다제약, ‘온코 서밋 2024’ 성료

한국다케다제약(대표 문희석)은 지난 3일과 16-17일, 총 3일 간 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 다양한 항암 분야의 세계 석학들과 최신 암 치료 지견을 논의하는 ‘온코 서밋 2024(ONCO SUMMIT 2024)’를 성공적으로 개최했다고 19일 밝혔다.

온코 서밋은 2018년부터 다케다제약 성장신흥사업부(Growth Emerging Market: GEM) 및 한국다케다제약 의학부가 주최하는 행사로 올해 6회차를 맞이했다. 아태 지역을 중심으로 전 세계 종양학 전문가들이 모이는 학술적인 교류의 장으로, 올해는 코로나19 팬데믹 종식에 맞춰 4년만에 오프라인 행사로 진행됐다.

올해 온코 서밋에는 강연자를 포함해 약 200명의 의료 전문가가 참석했다. 참석자들은 난소암, 다발골수종, 비소세포폐암 및 림프종 등 총 4개 질환 분야에 걸쳐 주요 치료 전략을 논의하고 최신 임상 사례에 기반한 치료 패러다임과 임상적 시사점을 공유했다.

지난 3일 행사에서는 난소암을 주제로 서울대병원 산부인과 김재원 교수와 강남세브란스병원 산부인과 김재훈 교수, 대만 타이베이 보훈병원 펑후이 왕(Peng-Hui Wang) 교수가 좌장으로 나섰다. 

이날 주요 발표에서는 ‘새로 진단된 난소암 환자 치료 환경 및 바이오마커 진단의 중요성’과 ‘1차 유지요법으로서 PARP 억제제의 중요성’에 대한 발제와 더불어 PARP 억제제 제줄라(니라파립)를 중심으로 한 한국 및 대만 내 치료 사례가 공유됐다. 

마지막 발표에서는 재발성 난소암을 치료할 수 있는 새로운 옵션으로써 PARP 억제제와 면역억제제 병용요법, 항엽산수용체 알파(FRα) 항체약물복합체(ADC, Antibody-Drug Conjugates) 등, 최근 학계의 주목을 받고 있는 치료 전략과 그에 대한 임상 연구가 소개됐다.

지난 16일의 주제는 다발골수종이었으며, 삼성서울병원 혈액종양내과 김기현 교수와 국립대만대학병원 제프리 황(Jeffrey Huang) 교수가 공동 좌장을 맡았다. ‘다발골수종의 맞춤 치료 전략’과 ‘재발성 및 불응성 다발골수종의 구제요법’, 두 주제 하에 진행된 발표 중에서도 참여자들의 이목을 끈 내용은 영국 옥스포드대학병원 카르티크 라마사미(Karthik Ramasamy) 박사가 소개한 ‘진단 기술의 발전에 따른 환자 위험도 분류의 고도화 및 최적의 맞춤 치료 전략’이었다. 

더 나아가 현장에서는 아시아에서 다발골수종 치료에 대한 현 상황과 향후 개선 방향이 논의됐으며, 특히 한국과 대만의 치료 상황에 기반해 각 나라의 다발골수종 치료 패턴과 미충족 수요, 향후 치료 전략에 대해 살펴볼 수 있는 시간도 마련됐다.

온코 서밋 마지막 날인 지난 17일에 진행된 폐암 세션에서는 공동 좌장을 맡은 삼성서울병원 혈액종양내과 안명주 교수와 국립대만대학병원 제임스 양(James Chih-Hsin Yang) 교수의 진행에 따라 ALK 양성 비소세포폐암을 비롯해 EGFR, KRAS 변이 등 다양한 유전자 돌연변이 비소세포폐암에 대한 치료 전략, 그리고 최근 주요하게 논의되고 있는 초기 비소세포폐암의 진단과 수술 전후 치료법 등에 대한 논의가 오갔다. 

특히 미국 메모리얼슬론케터링암센터 헬레나 유(Helena A. Yu) 박사는 최근 여러 학회에서 발표되며 임상학적으로 주목을 받고 있는 항체약물복합체와 관련된 최신 임상 데이터를 소개하며 비소세포폐암 치료 패러다임의 미래 발전 방향에 대한 논의를 주도했다.

같은 날에 진행된 림프종 세션의 공동 좌장은 삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수와 국제림프종학회(ICML) 회장인 프랑코 카발리(Franco Cavalli) 교수가 맡았다. 해당 세션의 발표 프로그램은 ‘국제림프종학회에서 논의된 최신 지견에 대한 심층 토론’이라는 부제 하에 림프종에 대한 최신 지견과 연구 결과를 공유할 수 있도록 마련됐다. 

그 일환으로 지난 6월 스위스에서 열린 제17회 국제림프종학회 비공개 워크샵 리포트 결과가 공유됐으며, Lugano 분류(Lugano classification)와 관련한 활발한 토론도 진행됐다. 이 외 호지킨림프종과 말초T세포 림프종을 포함, 다양한 림프종 아형에 대한 최적의 치료 전략 및 향후 치료 전망을 다루며 참여한 세계 석학들의 호평을 이끌어냈다.

한국다케다제약 의학부 이연정 총괄은 “올해로 6회를 맞이하는 온코 서밋은 이제 세계적인 종양학 전문의들의 지식을 한 데 모아 공유함으로써 항암 치료의 발전과 혁신을 지원하는 학술 교류 플랫폼으로 자리 잡았다고 봐도 무방하다"며 "난소암, 다발골수종, 비소세포폐암, 림프종 등 다양한 주제로 구성된 이번 행사를 통해 각 항암 치료 분야에서 새로운 가능성을 모색하는 기회가 되었기를 바란다”고 말했다.

이어 “항암제는 다케다의 핵심 치료 분야 중 하나로, 한국다케다제약 역시 닌라로(익사조밉), 알룬브릭(브리가티닙), 애드세트리스(브렌툭시맙 베도틴), 제줄라 등의 혁신적인 치료제를 통해 국내 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하는 데 많은 노력을 기울여왔다. 한국다케다제약은 앞으로도 환자들의 미충족 요구에 부응하는 혁신적 치료제를 제공함으로써 환자들이 더 나은 삶을 살 수 있도록 노력할 것”이라고 전했다.

 

■휴메딕스, 현금배당 결정··· ‘주주친화 경영’ 실천

휴메딕스(대표 김진환)는 최근 이사회를 개최하고 현금배당을 결정했다고 19일 밝혔다.

1주당 결산 현금 배당은 275원으로 배당주식총수는 1039만주이다. 결산 현금배당금 총액은 28억5천만원으로 기말 배당금은 오는 3월 정기주주총회에서 최종 확정될 예정이다. 

이는 2023년 중간배당(반기) 1주당 250원을 포함하면 총 1주당 배당금은 525원으로 전기 대비 5% 상향한 금액이다.

휴메딕스는 지난해 주주 친화 정책의 일환으로 중장기 배당을 발표한 바 있다. 2023년부터 2025년까지 직전 사업연도의 주당배당금을 최대 30%까지 높일 예정이다. 배당 형태는 현금배당으로 하며 향후 사업전망 및 투자소요 등을 고려해 중간배당(반기)과 결산배당(결산기)을 시행할 계획이다.

휴메딕스 관계자는 “주주분들의 이익을 추구하고 주주친화경영을 실천하고자 배당을 결정했다”며 “지속적인 노력을 통해 회사의 장기적인 성장을 이끌고, 주주환원 정책에 대한 노력을 더욱 기울여 나가겠다”고 말했다.

 

■현대약품, 산업안전보건공단 인정 ‘위험성평가 우수 사업장’ 선정

현대약품(대표 이상준)이 한국산업안전보건공단 심사를 통한 ‘위험성평가 우수 사업장’으로 선정되어 인정서를 전달받았다.
 
위험성평가 우수 사업장 인정 제도는 노사 협력을 통해 사업주 스스로 유해  험요인을 파악, 해당 요인의 위험성을 낮추기 위한 조치를 실행하고 위험성평가 인정신청서를 제출, 한국산업안전보건공단의 위험성 평가 인정 심사 항목 및 기준에 따라 객관적인 심사를 통해 인정받는 제도다.

현대약품의 위험성평가는 최고 경영자가 안전보건경영방침을 수립하고, 부서 책임자는 전문교육을 이수하여 소속 직원에게 교육 훈련을 실시하며, 이를 통해 산업재해를 예방하고자 한다.

위험성평가 기간에는 전체 임직원이 참여하여 작업장내 유해ㆍ위험요인을 발굴하여 위험성에 대한 개선대책을 수립하고, 위험도를 낮추는 활동을 지속해서 실시, 그 결과를 최고 경영자 및 임직원에게 공유하는 시스템으로 이루어져 있다.

현대약품은 소통과 참여를 통한 자율안전문화를 최고의 가치로 생각하고 글로벌한 자율안전관리체제를 운영하고 있으며, 그 결과 2022년 7월에는 무재해 10배수(4856일) 달성, 2024년 1월에는 자율 녹색 지킴이 제안 활동 5만건을 달성했다.

이상준 대표이사는 “이번 위험성평가 우수 사업장 인정은 법 규정보다 엄격한 안전보건경영시스템 운영과 소통과 참여를 바탕으로 한 자율안전문화를 지속적으로 발전시켜온 결과다”며 “앞으로도 산업재해 예방에 앞장서고 안전한 사업장 환경을 조성하여 임직원과 소비자에게 신뢰받는 기업이 되도록 노력하겠다”고 말했다.

 

■OCI그룹·한미약품그룹, “이종 산업 간 결합은 세계적 트렌드”

글로벌 신재생에너지·첨단소재 전문기업 OCI그룹과 신약개발 전문 R&D 중심기업 한미약품그룹이 동반 상생 경영체제의 통합을 발표하면서 이종(異種) 산업 간 통합 성공 사례가 주목받고 있다. 양사의 이번 결합처럼 이종 산업 통합은 고령화 현상으로 성장세가 큰 바이오산업에서 두드러지고 있다. 2018년 글로벌 시장에서의 제약·바이오산업과 이종 산업 간 M&A 거래건수는 966건으로 전체 M&A 거래건수 중 67.2%의 비중을 차지했다.  

이번 OCI와 한미의 통합이 눈길을 끄는 건 양사의 장점을 새로운 시너지로 극대화할 수 있는 ‘통합’의 개념이기 때문이다. 보통 큰 기업이 작은 기업을 인수하거나 합병하는 M&A와는 달리 OCI와 한미는 각 그룹의 독립성을 유지하면서 상생 동반 경영할 수 있는 구조를 마련했다.

재계 순위 30위권인 OCI그룹의 지주회사 OCI홀딩스의 2023년 연결기준 매출액은 2조6500억원(사업회사 OCI 포함 결합 매출액 약 4조6750억원), 한미그룹 지주회사 한미사이언스는 1조2500억원 매출(사업회사 한미약품 포함 결합 매출액 약 2조8700억원)을 기록했다. 이번 통합 결정으로 OCI의 글로벌 네트워크와 현금 창출력, 신약개발에서 강점을 갖고 있는 한미약품의 결합으로 향후 바이오 업계에서의 높은 경쟁력을 가질 수 있을 것으로 전망된다.

 

■한독제석재단, 장학금과 연구지원금 총 1억5천만원 전달

한독제석재단(이사장 김영진)이 지난 16일 서울 마곡에 위치한 한독 퓨쳐 콤플렉스에서 ‘제17회 한독제석재단 장학금 및 연구지원금 수여식’을 열고 의대와 약대 장학생, 남북보건의료교육재단 장학생, 의약학 교수 등 총 15명에게 총 1억5천만원의 장학금과 연구지원금을 전달했다.

한독제석재단은 1961년에 설립한 한독장학회가 10여년간 의대생과 약대생에게 장학금을 지급했던 장학사업의 명맥을 이어받아 우수 인재 양성을 위한 장학금 및 연구비 지원사업을 펼쳐오고 있다.

매년 의대, 약대 장학생을 선정해 졸업할 때까지 전액 장학금을 지원하고 있으며 남북보건의료교육재단의 추천을 받아 선정한 북한이탈 보건의료 전공 장학생에게도 장학금을 지원하고 있다. 이와 더불어, 우수한 연구과제 및 성과를 창출한 의약학 교수 및 연구원을 선발해 연구비를 지원하고 있다.

이날 전달식에서는 기존에 선정된 장학생과 올해 새롭게 선정된 장학생을 포함해 총 8명에게 장학금이 전달됐다. 올해 새롭게 선정된 장학생은 아주대학교, 한림대학교에 재학중인 의대 학생 2명과 아주대학교와 숙명여자대학교에 재학중인 약대 학생 2명을 포함해 총 4명이다.

남북보건의료교육재단 추천 장학생은 총 5명으로 한국성서대학교, 이화여자대학교, 인제대학교 재학생 각 1명과 신한대학교 재학생 2명이다. 장학생으로 선정된 학생들에게는 각 200만원의 장학금이 수여됐다.

또, 한독제석재단은 의약학 분야 교수 총 2명에게 연구지원금을 전달했다. 의학 부문에서는 ‘Wasteosome 형성 및 제거 기전 규명을 통한 알츠하이머 치매의 신규 치료표적 발굴’ 연구과제를 제안한 가톨릭대학교 의과대학 유태룡 교수가 선정돼 3천만원의 연구지원금을 받았다. 약학 부문에서는 ‘인간 장내 미생물인 Collinsella aerofacience에서 생산하는 생리활성 물질의 발굴 및 생합성 경로 탐색’ 연구과제를 제안한 가천대학교 배문형 교수가 선정돼 3천만원의 연구지원금을 받았다.

한독제석재단 김영진 이사장은 “오랫동안 장학사업을 이어오며 졸업한 장학생이 의약계 발전에 기여하는 인재로 성장했다는 소식을 듣게 된다”며 “의약계 발전을 위한 의미 있는 마중물이 될 수 있도록 앞으로도 장학사업과 연구지원사업을 꾸준히 이어갈 것” 이라고 말했다.

 

■에스바이오메딕스, 유전자가위 ‘CRISPR/Cas’ 이용한 세포·유전자치료제 개발 본격화

에스바이오메딕스 (대표 김동욱·강세일)는 유전자가위 ‘CRISPR/Cas’ 기술을 이용하여 난치질환에 대한 세포·유전자치료제(CGT: Cell and Gene Therapy) 개발을 본격화했다고 19일 밝혔다.

에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다. 

유전자 교정 세포치료제 기초연구는 그 동안 국책 과제를 수주해 진행해왔으며, 현재 상용화를 위해 준비하고 있다. 특히, 에스바이오메딕스는 유전자·세포치료제 연구 강화를 위해 2021년 기초과학연구원 (IBS) 유전체교정 연구단의 박철용 박사 및 연대의대의 김도훈 박사 등 유전자 교정 전문가들을 영입해 유전자가위 기술을 적용한 세포·유전자치료제 개발을 선제적으로 진행해왔다.

회사의 최고기술책임자(CTO)인 김동욱 대표(연대의대 교수 겸임)는 줄기세포 활용 세포치료제 개발뿐만 아니라 유전자가위 최고 전문가 중 한 사람이다. 그는 세계 최초로 유전자가위를 활용하여 혈우병 iPS 세포 (iPS cells: 역분화줄기세포/유도만능줄기세포)에서 변이 유전자 교정에 성공해 2014년 미국 국립과학원 회보(PNAS)에 발표한 바 있다. 

그 후 지금까지 10년 이상 혈우병 환자 세포에서 유전자 교정 연구를 해 왔으며, 그 결과를 세계 최우수 저널인 Cell Stem Cell (2015), Nature Protocols (2016), Stem Cell Reports (2019), EMM (2019), Biomaterials(2022) 등에 책임 교신저자로 연달아 발표했다. 최근 범부처 과제 및 과기정통부 중견 연구과제 수주를 통해 이러한 유전자 교정 기술과 회사 3D FECS 기술을 접목하여 혈우병 치료 효능을 극대화 시키는 세포·유전자치료제 연구를 수행 중이다. 

3세대 유전자가위로 불리는 크리스퍼/캐스 (CRISPR/Cas, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated protein) 시스템은 20개 정도의 간단한 염기 서열만을 이용해 세포 내 유전자 중에서 원하는 위치를 정확하게 자르고 편집할 수 있다. 

특히, 3세대 크리스퍼 유전자가위는 1세대 징크핑거 뉴클레이즈 (Zinc finger nucleases)와 2세대 탈렌 (TALEN) 유전자가위에 비해 간편하고 정교하기 때문에 생명공학의 혁명으로 불리고 있다.

혈우병(hemophilia)은 유전자 변이로 혈액응고 과정이 원활하지 않아 발생하는 희귀 유전질환이다. 이 중 가장 높은 비율을 차지하는 것은 혈우병 환자의 약 70%를 차지하는 A형으로, 혈액응고인자 8번(Factor VIII; F8) 유전자에 변이가 생겼을 때 발생한다. 

혈액응고인자 8번은 약 8 kbp로 유전자의 크기가 크며, 변이 형태가 단일 염기 변이, 역위, 대량 결실, 중복 등 복잡 다양하여 치료법 개발 연구가 미흡한 실정이다. 현재까지 혈우병 환자 치료는 혈우병 타입에 따라 주로 그에 맞는 혈액응고인자를 주기적으로 혈관 혹은 피하로 투여 하는 것으로 질환의 증상을 경감하는 수준에 머무르고 있다. 따라서 근본적인 세포·유전자치료제 개발이 요구되고 있는 실정이다. 

혈우병에 대한 에스바이오메딕스의 세포·유전자치료제는 금번 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 (이하, 첨생법)의 개정안이 통과되면서 임상치료 적용의 시기가 앞당겨 질 수 있을 것으로 예상된다. 혈우병이 희귀 유전질환에 속하기 때문이다. 개정된 첨생법에 따르면 대체 치료제가 없거나 희귀질환일 경우 심의를 거쳐 첨단재생의료 치료를 허용하도록 하고 있으며, 사용되는 치료제는 인체세포 등 관리업 허가를 받은 세포처리시설에서 제조하도록 하고 있다. 

세포·유전자치료제는 세포의 조직과 기능을 복원시키기 위하여 살아있는 세포, 혹은 치료용 유전자, 또는 이 둘의 조합을 이용하여 질병을 치료하기 위한 목적으로 사용되는 것으로 첨단바이오의약품으로 분류되며, 한 번의 치료로 장기간(혹은 반영구적)의 치료 효과를 기대할 수 있어 초고가 의약품이다. 

예를 들어 B형 혈우병 유전자치료제인 '헴제닉스(Hemgenix)', CAR-T 기반 암 세포유전자치료제인 '킴리아(Kymriah)와 예스카르타(Yescarta)', 그리고 겸상적혈구증/베타지중해빈혈 질환을 적응증으로 하여 2023년 말 영국과 미국에서 각각 승인 받은 최초의 크리스퍼 유전자가위 기반 세포유전자치료제 '카스게비(Casgevy)'등이 있다. 2023년 국가생명공학정책연구센터 보고에 따르면 글로벌 세포·유전자치료제 시장은 2021년 46억7천만 달러에서 2027년 417억7천만 달러 규모로 연평균 44.1%로 성장할 것으로 전망하고 있다. 

 

■GC녹십자웰빙, ‘제2회 기능의학 심포지엄’ 개최

GC녹십자웰빙(대표 김상현)이 지난 17일 서울 라움 아트센터에서 ‘제2회 기능의학 심포지엄’을 성황리에 개최했다고 19일 밝혔다.

두 번째 진행하는 이번 기능의학 심포지엄에는 의료진 300명이 참석하여 기능의학 기반 영양 치료의 노하우와 최신 지견을 공유하는 자리를 가졌다. 특히 이날 행사는 해외 연자로 Dr. Stephen Olmstead (SFI)가 참여하여 프로바이오틱스 적용 최신 가이드라인에 대해 공유하였다.

이어 올리브내과의원 문을선 원장, 차움 이윤경 교수가 연자로 나섰다. 문을선 원장은 ‘5R Program을 활용한 클리닉 맞춤형 위장 질환 치료하기’라는 주제로 기능의학 관점에서 위장 질환 치료 사례와 치료법을, 이윤경 교수는 부신 피로와 면역을 중심으로 최신 트렌드가 반영된 영양 치료 사례를 공유했다.

이날 행사를 준비한 GC녹십자웰빙 IP본부 김재왕 본부장은 “이번 심포지엄은 GC녹십자웰빙 제품 중심의 기능의학 치료법을 공유하고 최신 지견을 공유할 수 있는 뜻깊은 자리였다” 며 “최근 개원가에서 영양치료가 관심이 증가하고 있는 만큼 제품 라인업을 지속적으로 강화에 나가겠다”고 전했다.

 

■한미, ‘펜탐바디’ 적용 차세대 면역항암제··· 임상 1상 환자 투약 시작

한미그룹이 독자 개발한 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 차세대 면역항암제 BH3120의 임상 시험에서 첫 환자 투약이 시작됐다. BH3120 임상 시험은 글로벌 임상 연구로, 현재 한국과 미국에서 동시에 진행되고 있다.

한미약품은 지난 13일 국내 대학병원에서 진행성 또는 전이성 고형암 환자를 대상으로 ‘BH3120(PD-L1/4-1BB BsAb)’을 평가하는 임상 1상에 참여하는 첫 번째 환자를 등록하고 첫 투약을 완료했다고 19일 밝혔다.

한미약품과 북경한미약품이 공동 개발중인 BH3120은 하나의 항체가 서로 다른 2개 표적에 동시 결합하는 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 적용한 항암신약으로, PD-L1이 과발현된 암조직에서는 강력한 면역항암 효과를 유도하면서도 정상조직에서는 불필요한 면역활성화를 최소화한다.

기존의 4-1BB를 타깃한 항체 후보물질들은 항암 효능의 지속성과 안전성 측면에서 한계점이 있지만, BH3120의 경우 다양한 연구를 통해 종양미세환경(TME)과 정상조직 사이에서 면역활성의 뚜렷한 디커플링 현상을 보여주며 효과적이고 안전한 항암제 개발 가능성을 확인시켜줬다.

한미약품은 BH3120의 단독 요법 외에도 PD-1 억제제 병용에 따른 항암 시너지 효과를 확인했으며, 뛰어난 안전성을 근거로 타 항암제와의 전략적 병용 요법 추진도 고려하고 있다.

한미약품 관계자는 “BH3120 임상은 항암 치료의 패러다임을 바꾸고 있는 면역항암제 영역에서 독자적 이중항체 플랫폼 기술 ‘펜탐바디’를 활용해 글로벌 임상 연구를 진행하는 한미의 ‘첫번째 프로젝트’라는 점에서 남다른 의미를 갖는다”며 “기존 치료제의 한계를 극복하고 치료 효과를 혁신적으로 높이는 차세대 면역항암제 개발을 완수할 수 있도록 연구에 더욱 매진하겠다”고 말했다.

 

■환인제약, 우울증 치료제 에스시탈로프람정 일본 PMDA 품목 허가 획득

환인제약(대표이사 이원범)이 지난 15일 국내 항우울제 1위 성분인 에스시탈로프람을 주성분으로 하는 내용고형제에 대해 일본 의약품의료기기종합기구(이하 PMDA)의 품목 허가를 획득했다고 밝혔다. 

일본 PMDA의 우수의약품품질관리기준(GMP)이 까다로운 것으로 알려져 있는데, 관련 모든 적합성 조사를 통과하고 높은 인허가 진입 장벽을 넘었다고 환인제약 측은 전했다. 이번 허가를 통해 글로벌 수준의 생산 및 품질관리 역량을 갖춘 기업임을 증명했다는 평가다. 국내에서 개발된 내용고형제로써 PMDA에 품목 허가를 받은 것은 이번이 국내 최초이다.

에스시탈로프람은 신경 세포에서 세로토닌의 재흡수를 억제해 우울증 및 불안 장애 증상을 효과적으로 개선할 수 있는 SSRI계 항우울제 성분이다. 특히 환인제약의 에스시탈로프람정은 활성 성분의 함량 저하 또는 유연물질의 발생을 최소화할 수 있는 자체 특허 기술이 적용된 제품이다.

환인제약 관계자는 “작년 ‘환인설트랄린정’의 유전독성 불순물 저감화를 위한 조성물 특허 출원에 이어 이번 ‘에스시탈로프람정’의 일본 PMDA 품목 허가까지, 환인은 고품질 의약품 생산을 위한 품질 강화를 지속적으로 추진하고 있다”며 “이번 성공을 바탕으로 일본을 포함한 선진국 진출 품목 확대를 통해 글로벌 시장 진출을 더욱 적극적으로 도모할 예정”이라고 밝혔다. 

이번 성과는 환인제약이 연구 및 생산을 담당하고, 오송팜(대표이사 김영중)이 일본 내 허가 취득을 담당하는 공동개발협약을 통해 이뤄졌다.