■대웅제약, 인니서 줄기세포 처리시설 허가 획득··· 글로벌 재생의료 사업 거점 확보

대웅제약(대표 전승호·이창재)은 현지 법인 대웅바이오로직스 인도네시아(Daewoong Biologics Indonesia)가 인도네시아 보건부로부터 줄기세포 처리시설 허가(Lab Operational License)를 취득했다고 13일 밝혔다.

줄기세포 처리시설 허가는 줄기세포를 연구하고 생산하는 시설에 대한 허가다. 인도네시아 보건부(Ministry of Health, MOH)와 식약처(BPOM)가 위생, 안전, 품질 관리 등 공정 전반의 역량 검증하고 현장 실사까지 진행해 최종 승인한다.

줄기세포는 모든 종류의 세포로 분화할 수 있고 스스로 복제할 수 있는 세포로서 손상된 인체 조직이나 장기를 재생하는데 꼭 필요하다. 대웅제약은 이번 ‘줄기세포 처리시설’ 허가 취득을 통해 재생의료 사업의 핵심인 '줄기세포'를 현지에서 취급할 수 있게 됐다.

인도네시아 헬스케어 산업은 고속으로 성장하고 있다. 인도네시아 제약시장의 경우 22년 기준 13조원 규모로 2026년에는 18조원에 달할 것으로 예상된다. 이는 인도네시아의 인구 증가와 빠른 고령화로 암, 퇴행성 뇌 질환 등 난치성 질환이 증가하고 있기 때문이다.

대웅제약은 현지 법인 대웅바이오로직스 인도네시아를 통해 현지 병·의원과 협력체계를 구축하고 난치성 질환 치료를 위한 연구를 추진한다.  병·의원에서 사용될 수 있는 줄기세포에 대한 생산, 처리 공정을 자체적으로 수행하여 필요 기관에 제공하는 것을 시작으로 △재생치료술 △세포치료제 △바이오 소재 에스테틱 시장에 진출할 계획이다.

대웅제약은 인도네시아 재생 의료 선도라는 비전하에 지난 2012년부터 현지 정부 및 산업 관계자와 동반 성장을 이어왔다.

대웅바이오로직스 인도네시아는 대웅제약이 현지 재생의료 및 에스테틱 시장 진출을 위해 설립한 법인이다. 2021년에 설립된 법인으로 자바베카 산업 지역 내 치카랑에 △세포치료제 생산공장 △화장품 생산공장 △실험실을 보유하고 있다.

대웅바이오로직스 인도네시아는 대웅제약 용인세포치료센터가 보유한 줄기세포 임상, 연구, 생산 전 단계에 걸친 고도화된 개발 기술을 집약한 시설이다. 대웅제약은 현지 법인 대웅바이오로직스 인도네시아에 한국의 최신 전문 세포치료제 개발 기술을 이전하고 용인세포치료센터와 지속적인 협력을 통해 현지 재생의료 산업의 동반 성장을 모색할 예정이다.

대웅제약의 현지 기술 이전과 연구 공헌은 이번이 처음이 아니다.

대웅제약은 지난 2012년 인도네시아 최초 바이오 의약품 공장을 구축한 바 있다. 의약품·바이오 사업 현지화를 위해 현지 제약사인 ‘인피온’과 설립한 합작법인 ‘대웅인피온(Daewoong Infion)’이다.

대웅제약은 인도네시아 최초 바이오 의약품 공장 구축을 통해 기술 이전 등 현지 바이오 의약품 산업 발전에 기여하며 연구개발, 생산, 판매 등 직접 운영 기틀을 마련했다. 

특히, 대웅제약은 2017년부터 현지에서 생산한 빈혈치료제 '에포디온'은 현지 최초 바이오시밀러로 허가 받았다. 뿐만 아니라, 인도네시아 국민 건강에 기여한 공적을 인정받아 인도네시아 식품의약품안전처로부터 ‘최우수 바이오제약사’ 상을 같은 해에 인도네시아 보건부로부터 장관상을 수상했다.

대웅제약 관계자는 “현지 진출한 국내 기업 중 최초로 줄기세포 처리시설 허가를 획득한 만큼 바이오 재생의료는 물론 난치성 질환 치료제 연구개발 및 사업화도 함께 추진할 것”이라며 “대웅제약은 인도네시아 제약·바이오 산업과 동반 성장해 인도네시아가 글로벌 바이오 허브로 성장하는데 앞장 설 것”이라고 전했다.

 

■지엔티파마, 뇌졸중 치료제 임상 3상서 약효 확인··· ”신속 투약 시 5배 가까이 장애 개선”

신약 개발 벤처기업 지엔티파마(대표이사 곽병주)는 넬로넴다즈 임상 3상 결과를 국제뇌졸중콘퍼런스(ISC 2024)에서 공개했다고 13일 밝혔다.

임상 3상 총괄책임자인 서울아산병원 신경과 권순억 교수는 지난 8일 미국 애리조나 피닉스 컨벤션 센터에서 열린 ISC 2024에서 주요 연구 결과를 발표했다.

발표에 따르면 넬로넴다즈 임상 3상은 발병 후 12시간 이내에 동맥 내 혈전제거술을 받는 중증 뇌졸중 환자를 대상으로 진행됐다. 이번 임상시험에 참여한 496명의 환자는 발병 후 응급실 도착 7시간 이내에 약물을 투여받았으며 동시에 혈전제거술을 시행해 12주 후 장애 개선 효과와 안전성을 분석했다.

뇌졸중 환자의 장애를 평가하는 수정랭킨척도(mRS) 분포와 비율은 위약 투여군과 넬로넴다즈 투여군에서 차이가 없었으며, 넬로넴다즈 투여는 안전한 것으로 증명됐다.

넬로넴다즈의 약효는 약물 투여 및 혈전제거술 시행 시간과 관계있는 것으로 나타났다. 특히 응급실 도착 1시간 이내에 신속하게 약물을 투여받은 47명의 환자에서 위약 투여군(23명)에 비해 넬로넴다즈 투여군(24명)은 장애 개선 치료 효과가 4.93배로 의학적으로 확연하고 유의적인(p=0.004) 약효가 입증됐다. 넬로넴다즈의 유의적인 장애 개선 효과는 응급실 도착 70분 이내에 약물을 투여받은 79명의 환자에게서도 확인됐다.

권순억 교수는 “중증 뇌졸중 임상시험에서 넬로넴다즈의 치료 효과는 일시적 뇌졸중 동물모델에서 확인된 세포 보호 효과와 거의 유사한 양상을 보였다”며 “막힌 뇌혈관을 신속하게 개통함과 동시에 넬로넴다즈를 빠르게 투여하는 것이 뇌세포 보호 효과에 중요하다”고 설명했다.

지엔티파마가 과학기술정보통신부와 경기도 등의 지원을 받아 개발한 넬로넴다즈는 NMDA 글루타메이트 수용체를 억제하는 동시에 활성산소를 제거해 뇌졸중 후 뇌세포 사멸의 원인인 흥분성 신경독성과 활성산소독성을 차단하는 세계 최초 이중표적 뇌세포 보호 약물이다. 뇌졸중 동물모델에서 넬로넴다즈의 약효는 재개통되는 시간이 짧을수록 더욱 효과적이다.

곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대 생명과학부 겸임교수)는 "심정지와 뇌졸중이 발생한 후 막힌 혈관이 골든 타임 내에 재개통되는 환자에게서 넬로넴다즈의 뇌신경기능 장애 개선 효과가 확인됐다”며 “글로벌 시장 진출을 목표로 응급실 도착 후 신속한 혈전제거술 시행과 넬로넴다즈 투여로 환자의 장애가 개선되는지 확증하는 다국적 2차 임상 3상을 추가 진행할 것”이라고 말했다.

 

■한독, 소비와 희귀질환 비즈니스를 위한 합작법인 설립

한독(대표이사 김영진·백진기)이 지난 6일 이사회 결의를 통해 글로벌 바이오제약기업 소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi)와 희귀질환 비즈니스를 위한 합작법인을 설립하기로 했다.

한독은 작년 10월 소비와 전략적 파트너십을 체결하고 첫 번째 협력으로 희귀질환 치료제 ‘엠파벨리’와 ‘도프텔렛’의 국내 허가를 진행해오고 있다. 이번 합작법인 설립에 따라, 한독은 소비와의 협력뿐 아니라 희귀질환 비즈니스 경쟁력을 보다 강화하게 됐다. 한독과 소비는 올해 상반기 중 합작법인을 설립하고 앞으로 소비의 혁신적인 희귀질환 치료제들을 지속적으로 국내에 선보일 계획이다.

김영진 회장은 “소비는 혁신적인 희귀질환 치료제로 가파른 성장을 이어가고 있는 바이오제약기업이다. 이번 합작법인 설립으로 한독과 소비의 장기적인 전략적 협력모델을 구축하게 됐다”며 “한독이 보유한 희귀질환 비즈니스 경쟁력과 소비가 보유한 혁신적인 파이프라인의 시너지효과를 통해 보다 많은 희귀질환 환자들이 치료의 기회를 얻을 수 있도록 할 것”이라고 말했다. 

소비 CEO 귀도 욀커스(Guido Oelkers)는 “한국 환자들에게 기여하는 것은 소비의 글로벌 비즈니스 확대에 매우 중요한 사안이다. 소비의 치료제들은 주요 선진국 시장에서 의료적 요구를 충족해왔다”며 “한독은 한국 내에서 희귀질환 비즈니스에 대한 깊은 이해와 경험이 있는 파트너이다. 엠파벨리와 도피텔렛을 시작으로 한국에서 혁신적인 치료제를 제공하기 위해 한독과 협력을 하는 것에 많은 기대를 하고 있다”고 말했다.

소비는 희귀질환 전문 글로벌 바이오제약기업으로 혈액학, 면역학 및 전문 치료 분야에서 혁신적인 치료제를 제공하고 있다. 유럽, 북미, 중동, 아시아 및 호주 전역에 걸쳐 1,800명의 직원이 근무하고 있다. 주요 제품으로는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자의 치료를 위한 최초의 C3 단백질 표적 치료제 ‘엠파벨리’와 면역성 혈소판 감소증(ITP) 성인 환자의 치료를 위한 경구용 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA) ‘도프텔렛’ 등이 있다.

한독은 희귀질환 분야에 집중하고 있는 혁신적인 글로벌 기업들과 협업을 확대하며 희귀질환 비즈니스 경쟁력을 강화해가고 있다. 악텔리온, 알렉시온과의 협업을 통해 희귀질환 비즈니스를 강화해왔으며 악텔리온과 알렉시온이 글로벌 제약기업에 인수 합병되며 계약이 종료된 이후에도 한독은 새로운 제품 도입을 통해 희귀질환 비즈니스 리더십을 지속 강화해가고 있다.

 

■조아제약, '비타 잘크톤' 님피아 출시…5종 라인업 완성

조아제약(대표 조성환·조성배)이 인기 포켓몬 님피아(딸기맛)를 적용한 비타 잘크톤을 출시했다고 13일 밝혔다. 비타 잘크톤은 피카츄(사과맛)·뮤(소다맛)·망나뇽(망고맛)·팬텀(포도맛) 등 총 5종의 라인업을 갖추게 됐다.

비타 잘크톤은 칼슘, 마그네슘, 비타민B6, 아연 등을 함유한 어린이 음료로서, 아이들의 뚜껑 삼킴을 방지하는 안전캡을 사용하여 안전성을 높였다. 또한, 100mL 파우치 형태로 제작되어 쉽고 간편하게 섭취할 수 있다.

조아제약 관계자는 "비타 잘크톤은 출시 1년여 만에 누적 판매량 260만 개를 기록하는 등 스테디셀러로 자리 잡았다"며 "신제품 출시를 통해 소비자 선택지를 넓힌 만큼 매출 성장에 도움이 될 것으로 기대한다"고 말했다.

비타 잘크톤은 약국에서 구매할 수 있으며, 제품에 대한 사항은 조아제약 고객상담실을 통해 문의하면 된다.

 

■GC녹십자, ‘세계심포지엄’에서 리소좀축적질환 관련 치료제 개발 동향 발표

GC녹십자(대표 허은철)가 지난 4~9일 미국 샌디에고에서 진행된 세계심포지엄(WORLDSymposium 2024)에서 리소좀축적질환(LSD, Lysosomal Storage Disorder) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 13일 밝혔다.

세계심포지엄(WORLDSymposium 2024)은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다.

이번 심포지엄에서 GC녹십자는 자사의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’의 3상 임상시험 결과에 대한 구두 발표와 산필리포증후군 A형 치료제(MPS III-A)인 ‘GC1130A’ 및 파브리병 치료제인 ‘GC1134A/HM15421’의 비임상 결과를 각각 포스터로 공개했다.

‘2형 뮤코다당증’으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상들이 발현되다 심할 경우 15살을 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 국내 환자수는 약 70~80명으로 알려져 있다.

GC녹십자가 2012년 세계에서 두 번째로 개발에 성공한 ‘헌터라제’는 순수 국내 기술만으로 탄생한 치료제다. 유전자재조합 기술로 만들고 정제된 IDS 효소를 정맥 투여해 헌터증후군 증상을 개선함으로써 단일 치료제에 의존하던 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공해 왔다.

이번 3상은 효소 대체 치료 요법 경험이 없는 5세 이상의 헌터증후군 환자를 대상으로 진행하였다. 헌터라제를 52주 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 과거 위약대조군을 비교하였을 때 6분 보행 검사(6-Minute Walk Test [6-MWT])와 요로 클리코사미노글리칸(urine GAG)의 기저치 대비 변화량에서 통계적으로 유의미한 수치를 보여 우월성을 입증했다.

포스터 발표에서는 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA)인 ‘GC1130A’과 파브리병 치료제인 ‘GC1134A/HM15421’의 비임상 결과를 각각 공개했다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환으로 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다. 

GC1130A는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA와 유럽 EMA로부터 희귀의약품 (ODD)으로 지정 받았다. 이번 심포지엄에서 MPS IIIA 질환마우스에서 증명된 우수한 헤파란 황산염(Heparan sulfate) 감소 효과와 뇌병변 개선 결과를 발표했다.

파브리병은 알파-갈락토시다아제의 결핍으로 당지질이 축적되어 주로 심장과 신장 기능을 손상시키는 질환이다. 이미 허가받은 효소대체요법이 존재하나 신장 질환에 대한 미충족 의료수요가 있었다. GC녹십자는 한미약품과 공동으로 환자의 편의성을 개선시켜줄 월 1회 피하투여 가능한 장기 지속형 알파-갈락토시다아제인 ‘GC1134A/HM15421’를 개발 중이다.

한미약품의 포스터 발표를 통해 공개한 내용에는 동물 모델에서의 평가를 통해, 기존 치료제 대비 지속적인 분포와 신장기능 개선 및 섬유화 억제 효능에 대한 결과가 포함됐다.

GC녹십자 관계자는 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 다른 희귀질환으로 영역을 지속적으로 확장해, 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것”이라고 말했다.

 

■휴젤, 3년 연속 ‘IMCAS World 2024’ 참가

휴젤(대표 차석용)이 ‘IMCAS World Congress 2024’에서 보툴리눔 톡신의 신규 임상 결과들을 발표하고, HA 필러·봉합사 등 다양한 제품들을 소개했다고 13일 밝혔다.

올해로 25회째를 맞은 IMCAS(International Master Course on Aging Science)는 세계 최대 규모의 글로벌 미용성형학회로, 업계 관계자 약 1만800명이 참여한 가운데 지난 1일부터 3일까지 프랑스 파리에서 개최됐다.

휴젤 문형진 대표집행임원은 ‘에스테틱 톡신의 현재와 미래(Updated and future aesthetic toxins)’ 세션의 ‘아시아의 새로운 톡신(New toxins from Asia)’ 파트에서 ‘레티보에 관한 새로운 임상적 증거: 아시아를 넘어 세계로(New clinical evidence of LetibotulinumtoxinA: beyond Asia to the world)’를 주제로 새로운 연구 결과들을 발표했다.

발표에 따르면, 레티보는 아시아 환자 대상 미간주름 개선 임상시험에서 대조군(Onabotulinumtoxin A) 대비 비열등성 및 안전성을 입증했으며, 환자 만족도 부문에서도 높은 경향성을 나타냈다. 한국인 환자 대상 교근비대 개선 임상시험에서는 모든 용량에서 위약군 대비 유효성이 입증됐으며, 특히 48유닛 이상 용량에서 유의미한 결과를 도출했다.

미국·유럽 미간주름 환자 대상으로 진행했던 BLESS III 임상의 후속 연구도 소개됐다. 투여 4주 후 진행된 1차 심리학적 평가 지표(Modified Skindex-16 GL-QoL Scale)에서 레티보가 위약군과 비교해 미간 주름과 관련된 부정적인 심리 상태를 호전시키는 것으로 나타났다.

이번 발표는 레티보가 다양한 인종에서 미간주름과 교근비대 개선에 대한 유효성 및 안전성을 입증했으며, 심리학적 개선에도 유의미한 결과를 보였음을 시사했다.

현장에는 휴젤의 자회사인 HA 필러 기업 ‘아크로스’와 봉합사 제조 기업 ‘제이월드’도 참여, 다양한 제품들을 체험해 볼 수 있는 부스를 마련해 세계 각국 의료 관계자들의 이목을 집중시켰다.

HA 필러는 이미 독일·영국·프랑스·이탈리아·스페인 등 유럽 빅5 국가를 포함 총 34개국에 진출해 있는 만큼 제품에 대한 많은 문의가 이어졌다. 휴젤과 아크로스는 올해도 진출 국가를 지속 확대해 K-필러 대표 주자로서의 입지를 강화할 예정이다. 

봉합사 또한 글로벌 진출에 박차를 가하고 있다. 이 제품은 제이월드만의 차별화된 비열처리 가공 방식(Minimal-Heated Press Molding sculpting)이 적용돼, 열(Heat)에 약한 기존 PDO 봉합사의 단점을 보완함과 동시에 강력한 효과를 갖췄다. 지난해 6월 태국 시장 런칭 후 본격적으로 유럽 시장을 공략할 계획이다.

한선호 대표집행임원은 “세계 최대 미용성형학회인 IMCAS에서 휴젤이 보유하고 있는 다양한 제품들의 우수성을 널리 알릴 수 있게 돼 매우 기쁘다”고 밝혔다. 문형진 대표집행임원은 “유럽, 아시아, 아메리카 등 세계 각국 의료진과 네트워킹하며 기업 가치를 높여 나갈 것”이라고 말했다.

 

■시지바이오, ‘우수파트너스 데이’ 개최··· 파트너사들과 상생 도모 다짐

바이오 재생의료 전문기업 시지바이오(대표이사 유현승)는 ‘2024년 시지바이오 우수파트너스 데이(이하 파트너스 데이)’ 행사를 개최하고, 파트너사들과 상생을 도모하는 시간을 가졌다고 13일 밝혔다.

파트너스 데이는 시지바이오가 주요 파트너사들과 지난 한 해의 성과를 돌아보고 올해의 중점 추진 사항 및 향후 비전을 공유하는 자리로, 작년에 이어 2회 째 개최되었다. 그랜드하얏트서울 호텔에서 개최된 파트너스 데이에는 파트너사 30곳을 포함해 총 60명의 업계 관계자가 참석해 의미를 더했다.

이번 행사는 품목별 시장 트렌드를 분석해 올해의 중점 추진 사항 및 사업 전략을 공유하는 자리로 꾸며졌다. 이를 바탕으로 시지바이오는 파트너사와 함께 영업마케팅 활동의 효율성을 높여, 강력한 시너지 효과를 창출해 시장의 수요에 지속적으로 대응할 계획이다.

시지바이오는 2023년 연 매출 1220억 원을 돌파하고 2023 벤처천억기업으로 선정되는 등 괄목할 만한 성장세를 나타냈다. 특히 미용성형 사업 확장을 위해 리프팅실 전문기업 엠베이스를 인수했고, 척추 및 외상 사업을 강화하기 위해 정형외과 임플란트 연구제조 기업 이노시스를 인수했으며, 개발 중인 골대체재 ‘노보시스 퍼티’가 미국 FDA 혁신의료기기로 지정되는 등 미국 시장 진출을 구체화해 나가고 있다.

올해는 무세포 동종진피 ‘시지덤 원스텝’의 유방 재건 시장 점유율 확장과 함께, 음압 창상 치료 기기 큐라시스의 파이프라인을 강화하고 대표 골이식재 브랜드 노보시스의 마케팅 활동을 활발히 전개해 국내 No.1 재생의료 전문기업으로서의 입지를 공고히 할 것으로 예상된다.

외과사업부에서는 내시경 하 분말지혈제, 골수 분리 키트, 연골 치료제, 외과용 지혈제를 출시할 예정이며, S&B(스파인&바이올로직) 사업부에서는 인체조직 소재의 시트형 유착방지제와 척추 임플란트(MIS Screw system, 3D printing cage), 운드사업부에서는 차세대 음압 창상 치료 기기를 각각 출시함으로써 제품 포트폴리오를 다각화하여 시장 점유율을 지속적으로 높일 계획이다.

이 외에도 시지바이오는 재생의료 기술력을 바탕으로 혁신 제품들을 지속적으로 연구 개발해, 국내외 환자들의 건강한 삶에 기여할 수 있는 솔루션들을 공급해 나갈 예정이다.

더불어 행사에서는 감사의 의미를 담아, 지난 한 해 동안 높은 성과를 이뤄낸 파트너사들에 대한 시상식을 진행했다.

유현승 대표는 "지난 한 해 시지바이오에 아낌없는 지지를 보내주시고, 사업이 원활히 진행될 수 있도록 만전을 기해주신 파트너사 모두에게 진심으로 감사의 의미를 전한다"며 "올해도 함께 높은 목표를 달성하며 동반 성장을 도모할 수 있는 관계로 나아갈 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

 

■GC녹십자, 마성훈 R&D부문 RED본부장 영입

GC녹십자(대표 허은철)는 R&D부분의 신임 RED(Research & Early Development)본부 임원으로 마성훈(56) 본부장을 영입했다고 13일 밝혔다.

신임 본부장은 서강대학교 화학과를 졸업하고 동대학원에서 유기화학 석사학위를 취득한 후, 미국 퍼듀 대학교(Purdue University)에서 유기화학 박사학위를 받았다.

이후, 미국 소재 다양한 신약개발 연구기관에서 경험을 쌓았으며 최근까지는 엑셀리시스(Exelixis)에서 Discovery Medicinal Chemistry 부문 책임(Director)을 역임하였으며 키나아제 억제제(kinase inhibitor) 개발 중심의 항암연구를 진행했다.

GC녹십자의 RED본부는 신약개발에 있어 초기 연구개발을 담당하는 부서로 신규 과제 도출, 후보물질 발굴에서 유효성 검증을 통한 개발 물질 확보 및 효력 확인 및 CRO 관련 업무까지 책임질 예정이다.

GC녹십자 관계자는 “신임 RED본부장의 영입으로 희귀질환 등 혁신 신약 연구개발의 효율성과 속도를 높이는데 더욱 집중해 나갈 수 있을 것”이라고 말했다.

마성훈 RED본부장은 앞으로 희귀질환과 면역질환을 포함한 다양한 질환의 신약 개발을 위한 타깃 물질 발굴과 초기 임상 연구 진행 전반을 총괄해 나갈 계획이다.

 

■에스바이오메딕스, 파킨슨병 임상 1/2a상 대상자 전원 세포치료제 뇌이식수술 완료

에스바이오메딕스(대표 김동욱·강세일)는 인간배아줄기세포 유래 중뇌 특이적 도파민 신경전구세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제(A9-DPC)의 임상 시험 1/2a에서 모든 대상자들에 대한 뇌이식수술을 성공적으로 완료했다고 13일 밝혔다.
 
이번 임상연구는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 중 약물소진현상(wearing off)이나 부작용을 보이는 환자들을 대상으로 하는 임상시험으로 식약처 승인 후 에스바이오메딕스가 세포치료제를 제조 및 공급하고 연세대 세브란스병원에서 세포치료제 임상 투여를 진행했다.

임상시험책임자로서 이식수술을 담당한 신경외과 장진우 교수(고려대 안암병원)는 이번 뇌이식수술의 대상자인 12명의 파킨슨병 환자에서 수술에 따른 또는 이식 세포치료제에 따른 초기 부작용, 합병증 또는 특이한 이상반응은 단 한명에서도 관찰되지 않았다고 말했다.

본 임상시험의 대상자는 총 12명이며, 저용량군과 고용량군 각각 6명씩 나누어 뇌이식수술이 시행됐다. 작년 첫 투여가 시작되었고, 각 용량군 3명씩에 대해 일정기간 용량제한독성 발생여부를 관찰했다. 저용량군 및 고용량군 모두 중대한 이상반응이 관찰되지 않아 고용량을 최대내약용량으로 결정한 후 나머지 모든 대상자들에게 세포치료제를 뇌에 이식하는 수술을 완료했다.

1/2a상 임상시험은 안전성과 탐색적 유효성을 관찰하기 위한 임상시험으로 추적관찰기간 동안 장기적인 안전성과 유효성에 대해 중점적으로 관찰할 계획이다. 본 임상이 종료되면 차 단계 임상시험에서 더 많은 대상자들에게 세포치료제를 투여한 후 통계적 유효성을 관찰하고 품목허가를 통해 정식으로 파킨슨병 환자들에게 뇌이식용 세포치료제를 공급할 수 있다.

본 임상시험에 사용되는 세포치료제는 인간 배아줄기세포에서 분화시켜 만든 도파민 세포로 파킨슨병 환자에서 소실되는 도파민 신경세포를 직접 대체해주는 근본적 치료기전을 가지고 있다.

에스바이오메딕스 관계자는 “현재 미국과 유럽을 중심으로 2개의 연구팀에서 유사한 임상연구를 진행 중이고 미국 팀의 경우 작년 하반기 1상 임상연구를 통해 안전성을 보고한 바 있다”며 “이번 파킨슨병의 뇌이식 임상시험에서 성공적인 연구결과가 나타날 경우 일시적으로 파킨슨병 증상만을 완화시키는 현재의 약물치료 요법이나 뇌심부자극수술과 같은 기존 치료법을 뛰어넘는 근본적이고 획기적인 치료법이 될  수 있을 것”이라고 말했다.

 

■동국제약 인사돌플러스 사랑봉사단, ‘사랑의 연탄 나눔’ 봉사 진행

동국제약(회장 권기범)은 지난 달 26일 ‘(사)따뜻한 한반도 사랑의 연탄나눔운동’과 함께 서울시 강남구 개포동 구룡마을에서 연탄 나눔 봉사활동을 진행하며, 올해 첫 봉사활동을 시작했다.

동국제약 임직원들로 구성된 인사돌플러스 사랑봉사단은 추위로 고생하는 이웃들에게 연탄 1200장을 전달하며 따뜻한 온정을 나눴다.

봉사에 참여한 동국제약의 한 직원은 “갑작스럽게 추워진 날씨에 고생하는 이웃들에게 조금이나마 도움이 되고자 참여하게 됐다”며 “앞으로도 회사에서 주최하는 봉사활동에 적극적으로 참여하고 싶다”고 전했다.

동국제약은 체계적으로 사회공헌활동을 진행하기 위해 2014년 ‘인사돌플러스 사랑봉사단’을 발족했으며, 매월 임직원들이 희망하는 활동을 선택할 수 있도록 적극 지원하고 있다. 지난해에는 9개 지역 및 사회복지기관과 협업해 취약계층이나 환경보전을 위한 다양한 나눔이나 봉사 활동을 진행해, 총 379명의 임직원이 동참했다.

 

■젬백스, 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’ FDA 임상 2상 IND 승인

젬백스앤카엘(대표 김기호, 이하 젬백스)은 지난 9일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 13일 밝혔다.

이번 승인으로 젬백스 GV1001의 PSP 글로벌 신약 개발이 본격화된다. PSP는 아직 치료제가 없다. 파킨슨병과 유사한 증상으로 파킨슨 증후군 중 하나로 분류되지만, 파킨슨병보다 진행 속도가 빠르고, 파킨슨병에 사용되는 약물에도 잘 반응하지 않아 근본적인 치료제 개발이 시급한 질환이다.

젬백스는 이번 임상시험을 통해 질환 개선 효과와 안전성을 확인한다. PSP 환자 150명을 대상으로 12개월간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여 하며, 30~40개 기관에서 진행된다. 향후 영국과 유럽의약품청(EMA) 승인 신청도 계획하고 있다.

젬백스는 이미 국내에서 PSP 임상시험을 진행하고 있다. 지난 6월 첫 환자를 시작으로 현재까지 59명(79%)의 환자 등록을 완료하며 순항하고 있다.

GV1001은 PSP 전임상시험에서도 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보여줬다.

인간 텔로머라제 유래 펩타이드를 조합해 만든 GV1001은 항노화, 항산화, 항염증 작용을 하는 것으로 알려져 있다. PSP 전임상시험과 알츠하이머병 2상 임상시험에서 유효성을 입증한 데 이어 국내외 PSP 2상 임상시험에서도 긍정적 데이터를 확보할 것으로 기대된다.

젬백스 관계자는 “GV1001은 뇌 내 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전이 확인된 신약 물질”이라며 “국내에 이어 글로벌 무대에서도 치료 효과를 확인할 수 있게 된 만큼 GV1001이 세계 최초 PSP 치료제가 될 수 있도록 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.