■한국아스트라제네카 울토미리스주, 전신 중증 근무력증 적응증 추가

한국아스트라제네카(대표이사 사장 전세환)의 C5 보체 억제제 울토미리스주 (성분명 라불리주맙)가 지난 4일 식품의약품안전처로부터 성인에서 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 전신 중증 근무력증(gMG: Generalized Myasthenia Gravis) 치료를 위한 표준요법에 함께 사용하는 부가요법으로 적응증을 승인받았다.
 
전신 중증 근무력증은 주로 신경과 근육이 연결된 부위인 신경근육접합부에서 생성되는 아세틸콜린과 아세틸콜린 수용체 결합 과정에서 보체의 활성화로 신경의 자극이 근육으로 전달되지 못해 발생하는 희귀질환이다. 

주로 피로감과 사물이 이중으로 보이는 복시, 눈꺼풀 처짐이 나타나며, 사지 근육 약화로 계단을 오르거나 의자에서 일어나는 기본적인 움직임에도 어려움을 호소할 정도로 일상 생활 수행이 어렵다.ii 적절한 관리를 하지 않으면 증상이 생명을 위협할 수 있어 증상 발현을 최소화하는 것이 치료 목표다.iii
 
전신 중증 근무력증의 표준 치료로 항-AChR, 스테로이드, 면역억제제 등이 권장되지만 치료 효과 부족, 장기 치료 시 부작용 위험 등의 한계가 있어, 보체 억제제가 표준 치료의 치료 효과와 부작용을 개선한 보완 옵션으로 기대되어 왔다
 
이번 울토미리스주의 적응증 추가는 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 성인 전신 중증 근무력증 환자 175명을 대상으로 26주간 치료 유효성과 안전성을 평가한 무작위, 다기관, 이중맹검 3상 임상인 CHAMPION-MG를 기반으로 이루어졌다.iii 1차 평가변수는 베이스라인 대비 치료 26주차 중증 근무력증 환자의 일상생활 활동 평가 지표(MG-ADL)였으며, 2차 평가변수는 근육 약화를 평가하는 정량적 지표인 QMG 점수 등 삶의 질 개선 여부를 측정하는 여러 지표였다. 연구 기간 동안 환자들은 체중별 허가 용량을 투여 받으며 표준치료를 함께 시행했다.
 
연구 결과, 울토미리스주는 베이스라인 대비 치료 26주 차의 MG-ADL 점수 총점을 3.1점 감소시켜 1.4점 감소한 위약군 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보이며1차 평가변수를 충족했다.(P<0.001) 특히 위약군은 MG-ADL 점수가 최소 3점 이상 향상된 비율이 34.1%로 확인된 반면 울토미리스 주 투여군에서는 절반 이상인 56.7%로 확인됐다.
 
주요 2차 평가변수 중 하나로 설정한 QMG 점수 변화도 베이스라인 대비 울토미리스주 투여군 -2.8점, 위약군 -0.8점으로 나타나 유의한 개선 효과를 확인했다.(P<0.001) 특히 QMG 점수가 최소 5점 이상 증가한 비율도 울토미리스® 주 투여군에서 2배 이상 높게 나타났다.(30.0% vs 11.3%)iii 그 외 평가변수인 MG-QOL15r점수나 Neuro-QoL 피로 점수도 울토미리스주 투여군의 점수 변화가 더 컸지만 통계적인 유의성은 달성하지 못했다.
 
안전성 프로파일은 울토미리스주 투여군과 위약군 간 유사하게 확인됐으며, 임상연구에서 울토미리스주 투여로 인해 치료 중단으로 이어지는 이상반응은 발생하지 않았다.
 
김철웅 한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 전무는 “삶의 질 저하는 물론 생명까지 위협할 수 있는 질환임에도 제한된 치료 옵션으로 어려움을 겪던 전신 중증 근무력증 환자에게 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있어 매우 기쁘다”며 “한국아스트라제네카는 앞으로도 치료 옵션 증가 및 접근성 개선 등 희귀질환 치료 환경을 개선하기 위한 노력을 지속하겠다”고 전했다.

■LG화학, 희귀비만신약 LB54640 미 ‘리듬파마슈티컬스’에 기술수출

LG화학이 심각한 식욕제어 기능 장애로 고통을 겪는 희귀질환 환자들을 위해 신약의 상용화 가능성을 한층 높여 나간다.
 
LG화학은 5일 미국 리듬파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals, 이하 리듬社)와 희귀비만증 신약 LB54640의 글로벌 개발 및 판매 권리를 이전하는 계약을 체결했다고 밝혔다.
 
선급금 1억 달러(약 1300억원), 개발 및 상업화 단계별 마일스톤은 최대 2억500만 달러(약 2700억원)로 총 계약 규모는 3억 500만 달러(약 4천억원)이며, 리듬사 연 매출에 따른 로열티도 매년 별도로 수령한다.
 
희귀비만증은 MC4R(포만감 신호 유전자, Melanocortin-4 Receptor) 작용경로 등 특정 유전자 결함으로 인해 식욕 제어에 이상이 생기고, 이로 인해 비만증이 지속 심화되어 정상적인 사회생활에 어려움을 겪게 되는 심각한 희귀질환으로 보통 소아 시기에 증상이 발현된다.  
 
LB54640은 세계 최초의 경구 제형 MC4R 작용제로 임상 1상 결과 용량의존적 체중 감소 경향성과 안전성이 확인됐다. 이를 바탕으로 지난 10월 희귀비만증 환자 대상의 미국 임상 2상에 돌입했으며, 향후 리듬社는 이를 이관 받아 시험자 모집을 본격화할 계획이다.
 
LG화학은 이번 파트너십을 통해 LB54640 개발이 가속화되고, 환자에게 더 편리한 치료제가 신속히 제공될 것으로 내다봤다.
 
희귀의약품은 해당 환자가 소수인 탓에 시험자 모집이 가장 큰 개발 난관인데, 잠재적 환자 발굴에 많은 자원을 투자하고 있는 리듬사와 손잡으면 더 효율적으로 개발이 이뤄진다고 본 것이다. 

한편 리듬사는 희귀비만증 제품군 강화를 통해 한층 확대된 선택지를 환자들에게 제시할 수 있게 됐다.
 
리듬파마슈티컬스는 2010년 미국 보스턴에 설립된 회사로 2017년 미국 나스닥에 상장됐다. 

세계 최초의 MC4R 작용제 ‘임시브리(IMCIVREE, 성분명 Setmelanoatide)’를 성공적으로 개발 및 상용화하며 글로벌 희귀비만시장 선도 기업으로 자리매김했다. 

현재 ‘임시브리’의 적용 질환 및 판매 지역 확장, 신규 신약물질 개발 등 희귀비만 분야 전문성 강화에 역량을 쏟고 있다.
 
LG화학 손지웅 생명과학사업본부장은 “리듬파마슈티컬스는 LB54640의 성공적 개발을 위한 최적의 파트너”라며 “적극적인 협력을 통해 희귀비만증으로 고통받는 전세계 환자들에게 더 안전하고 효과적인 신약을 적기 제공할 것”이라고 말했다.
 
리듬파마슈티컬스 데이빗 미커 대표(David Meeker, CEO and President)는 
“LG화학의 LB54640 1상 결과를 통해 높은 수준의 안전성이 확보된 신약 개발 가능성을 확인했다”며 “희귀비만증 신약 포트폴리오 확장을 통해 환자별 최적의 치료 선택지를 제시하겠다”고 말했다.

 

■동아ST, 스텔라라 바이오시밀러 ‘DMB-3115’ 미국 식품의약국(FDA) 품목허가 신청 완료

동아에스티(대표이사 사장 김민영)는 인타스의 자회사 어코드 바이오파마(Accord Biopharma)가 미국 식품의약국(FDA, Food and Drug Administration)에 스텔라라(우스테키누맙, Ustekinumab) 바이오시밀러 ‘DMB-3115’의 품목허가(BLA, Biologics License Application) 신청을 완료했다고 5일 밝혔다.

어코드 바이오파마는 지난 2023년 10월 미국 식품의약국에 품목허가 신청서를 제출했다.

이번 품목허가 신청은 미국과 유럽의 스텔라라와 DMB-3115간의 품질 동등성 입증(Analytical Similarity Assessment) 결과를 기반으로 이뤄졌다. 글로벌 3상 임상시험은 중등도에서 중증의 만성 판상 건선 환자를 대상으로 진행했으며, 평가 결과에서 DMB-3115는 스텔라라와 치료적 동등성이 입증됐으며, 안전성에서 유의미한 차이가 관찰되지 않았다.

얀센이 개발한 스텔라라는 판상 건선과 건선성 관절염, 크론병 및 궤양성 대장염과 같은 염증성 질환의 치료제다. 전 세계적으로 177억700만 달러(아이큐비아 2022년 누적 매출액)의 매출을 기록하며 가장 높은 수익을 올리는 바이오 의약품 중 하나다.

DMB-3115는 지난 2013년부터 동아쏘시오홀딩스와 메이지세이카파마가 공동 개발했고, 2020년 7월 효율적인 글로벌 프로젝트 수행을 위해 동아에스티로 개발 및 상업화에 대한 권리가 이전되어 동아에스티와 메이지세이카파마가 공동 개발을 진행했다.

2021년 7월에는 다국적 제약사 인타스와 DMB-3115의 글로벌 라이선스 아웃 계약을 체결했다. 인타스는 미국의 어코드 바이오파마와 유럽, 영국 및 캐나다의 어코드 헬스케어를 포함한 전 세계 계열사를 통해 DMB-3115를 상용화할 예정이다. 동아에스티와 메이지세이카파마는 DMB-3115의 연구개발과 인타스와 어코드 바이오파마, 어코드 헬스케어(Accord Healthcare)에 제품을 독점적으로 공급하는 역할을 맡는다.

동아에스티 박재홍 R&D 총괄 사장은 “DMB-3115와 스텔라라 간 치료적 동등성과 안전성을 바탕으로 유럽에 이어 미국에서도 DMB-3115의 품목허가 신청을 완료했다”며 “DMB-3115가 유럽과 미국 등 글로벌 시장에 조속히 진출할 수 있도록 인타스와 긴밀히 협력해 남은 절차 진행에 최선을 다하겠다”고 말했다.

한편 지난 2023년 6월 인타스 자회사 어코드 헬스케어는 유럽의약품청에 DMB-3115 품목허가 신청서를 접수하여 7월에 신청을 완료했다.

 

■대웅제약 이지듀, 2023 중국 콰이쇼우 어워드 ‘다크호스상’ 수상

대웅제약과 디엔코스메틱스가 만든 더마코스메틱 브랜드 ‘이지듀(Easydew)’가 2023 실크로드 국제합작 한중포럼에서 진행된 콰이쇼우 어워드에서 다크호스상을 수상했다고 5일 밝혔다.

콰이쇼우 어워드의 다크호스상은 중국 최대 라이브 플랫폼인 콰이쇼우(快手)에 진출한 신규 브랜드 중 2023년 선호도가 급상승한 브랜드에게 주어지는 상으로, 매출과 소비자 선호도 평가, 전문가 평가 과정을 통해 선발된다.

시상식에는 반기문 전 UN 사무총장을 비롯해 곡금생 주한중국대사관 경제공사, 리펑 차이나미디어그룹(CMG) 아시아태평양지역 본부장, 국회의원 20여 명, 업계 관계자 약 500명이 참석했으며, 루와 쉬샨을 포함한 중국의 최상급 왕홍 20여 명이 참석해 눈길을 끌었다.

이지듀는 지난 12월 콰이쇼우 팔로워 수 1,700만 명을 보유하고 있는 중국의 최상급 왕홍 ‘루’와 함께한 콰이쇼우 라이브커머스 방송에서 ‘DW-EGF 멜라토닝 앰플’의 라이브 방송을 진행했다. 이지듀는 라이브 방송 시간 동안 판매 순위 TOP 2에 랭크 되며, 약 6억 원의 매출을 기록했다.

또한 이지듀는 중국 왕홍 ‘루’와 함께 홍보 콘텐츠를 제작해 이지듀 브랜드와 멜라토닝 앰플을 알리는 활동을 진행하며 중국 소비자들과의 접점을 넓혔다.

대웅제약의 R&D 기술이 집약된 고활성 피부재생인자 ‘DW-EGF’ 성분을 담은 이지듀의 대표 제품 ‘멜라토닝 앰플’은 잡티·기미 개선은 물론 피부 재생에도 도움을 주는 미백·주름 개선 2중 기능성 프리미엄 세럼으로, 독자적인 미백 성분 ‘멜라 EGF’와 ‘화이트 EGF’가 피부 속 깊이 스며들어 이미 선명해진 잡티뿐만 아니라 곧 피부 표면으로 드러날 잠재적 잡티와 기미 개선에도 도움을 주어 중국 소비자들의 높은 관심을 받고 있다.

이지듀 해외사업부를 총괄하는 변지훈 사업부장은 “EGF의 연구개발을 시작으로 멜라토닝 앰플이 국가 대표급 프리미엄 앰플로 자리 잡은 결실을 넘어, 마침내 중국 시장에서도 인정받아 기쁜 마음”이라며 “이번 수상을 계기로 중국 시장에서 브랜드의 입지를 강화하고 중국 고객에게 보다 체계적인 피부케어 솔루션을 제공하기 위해 노력할 것”이라고 말했다.

■동국제약, 인사돌플러스 사랑봉사단, 지난해 379명의 임직원들과 사회공헌활동 전개  

동국제약(회장 권기범) 인사돌플러스 사랑봉사단이 지난해 12월15일 (사)따뜻한한반도 사랑의 연탄나눔운동’과 함께 버려진 우유팩을 활용해 작품으로 재작업하는 봉사를 끝으로 월별 릴레이 사회공헌활동을 성공적으로 마쳤다.

동국제약 임직원들로 구성된 ‘인사돌플러스 사랑봉사단’은 보다 체계적으로 사회공헌활동을 진행하기 위해 2014년 발족됐으며, 매월 임직원들이 희망하는 활동을 선택할 수 있도록 적극 지원하고 있다. 

올해로 10년째 다양한 활동을 이어오며 동국제약의 사회공헌활동들을 이끌었으며, 올해에는 9개 지역 및 사회복지기관과 협업해 취약계층이나 환경을 위한 다양한 나눔이나 봉사 활동을 진행해, 총 379명의 임직원이 동참했다.

대표적인 활동으로는 ‘장애인을 위한 사랑의 스케일링’ 행사 지원이 있다. 이는 매년 ‘잇몸의 날’(3월24일)을 맞아 대한치주과학회 회원들과 한양여자대학교 치위생과 학생들이 팀을 이뤄 성분도복지관 발달장애인 서비스 참여자 70여 명에게 스케일링(치석 제거)과 칫솔질 교육을 진행하는 재능기부활동이다. 

인사돌플러스 사랑봉사단은 행사가 원활하게 진행될 수 있도록 훈련생 인솔, 현장 정리 등 지원 활동과 함께 이들의 점심식사를 제공해 왔다.

또한 9월에는 인사돌플러스 사랑봉사단 50명이 ‘초록우산어린이재단’과 함께 위생용품 구매에 부담을 느끼는 취약계층 여학생들을 위한 위생용품 키트 ‘핑크박스’를 제작하기도 했다. 

그 외 △취약계층 대상 연탄나눔 봉사활동 △벽시계가 없어 일상생활에 불편함을 겪는 개발도상국 아이들을 위한 ‘사랑의 원목 벽시계 제작’ △5월 가정의 달 취약계층 가정(조손, 결손)을 위해 ‘효’의 의미를 담은 사랑의 효박스 제작 및 기부 △ESG 친환경 경영 일환의 1사 1하천 가꾸기(한강 플로깅) △발달장애인의 신체 활성화를 위한 ‘어깨동무 운동회’ 지원 등 다양한 사회공헌 활동을 진행했다.

동국제약 관계자는 “많은 임직원들이 따뜻한 관심을 갖고 적극적으로 봉사활동에 참여한 덕분에 2023년 한 해를 뜻깊게 마무리할 수 있었다”며 “2024년에도 인사돌플러스 사랑봉사단의 봉사 활동과 더불어 취약계층을 위한 기부와 친환경 활동, 그리고 다양한 건강 인식 개선 캠페인 등을 통해 ESG 경영에 박차를 가할 것”이라고 말했다.