[제약업계 소식] 5월 24일

■한국BMS제약, 폐색성 비대성 심근병증(oHCM) 치료제 ‘캄지오스’ 국내 허가 획득

한국BMS제약(대표이사 이혜영)은 자사의 폐색성 비대성 심근병증 치료제 캄지오스(성분명: 마바캄텐)가 식품의약품안전처로부터 증상성(NYHA class II-III) 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 위한 치료제로 허가를 받았다고 밝혔다.

캄지오스는 폐색성 비대성 심근병증(이하 oHCM, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)의 발생 원인인 심장 마이오신과 액틴의 과도한 교차결합을 선택적으로 억제시키는 최초이자 유일한 치료제다. 캄지오스는 마이오신을 액틴으로부터 분리시켜 과도하게 수축했던 심장 근육을 이완시킴으로써 비대해진 좌심실 구조와 좌심실 유출로 폐색을 개선시킬 수 있다.

oHCM은 심장의 좌심실 근육이 비정상적으로 두꺼워지면서 대동맥을 통해 전신으로 나가는 혈류가 차단되는 희귀 심장 질환이다. oHCM의 증상은 호흡곤란, 어지럼증, 흉통, 실신 등 다양하게 나타나는데, 심부전, 심방세동 등 각종 심혈관계 합병증 발생 위험을 높일 수 있다. 특히 10-35세 사이의 젊은 성인이나 아동에게서 운동 중에 돌연 심장사를 야기할 수 있어 치명적이다.

삼성서울병원 순환기내과 이상철 교수는 “oHCM은 예고 없이 돌연 심장사까지 유발할 수 있는 위중한 희귀질환으로, 그동안 비대해진 심장 구조를 비침습적으로 치료할 수 있는 효과적인 방법이 없어 환자들이 증상 악화를 경험하는 등 치료에 어려움이 많았다”며 “캄지오스는 oHCM의 근본적인 발생 원인인 심장 마이오신을 조절할 수 있는 최초의 치료제로, 하루에 한 번 경구 복용만으로도 치료 초기부터 뛰어난 증상 개선 효과를 보여 환자들의 삶의 질을 회복시킬 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.

이번 허가의 근거가 된 EXPLORER-HCM 3상 임상에서 캄지오스는 위약군보다 심장 기능 및 운동 능력을 통계적으로 유의하게 개선시켰다. 이번 임상에서는 심장 기능과 운동 능력 개선 효과를 평가하기 위한 두 가지 지표로 NYHA 등급(New York Heart Association Class)의 유지 또는 개선, pVO2(최고산소섭취량, peak oxygen consumption) 증가 여부를 1차 평가변수로 설정했다. 임상 결과 1차 평가변수에 도달한 캄지오스 치료 환자 비율이 위약군보다 2배 높게 나타났다.

특히 캄지오스 치료를 받은 환자 중 20%는 NYHA 등급과 pVO2 개선에 대한 두 가지 1차 평가변수를 모두 달성했으며, 캄지오스 치료군의 절반이 NYHA 등급 중 증상이 가장 경미한 1단계에 도달할 정도로 심장 기능이 개선됐다. 이러한 캄지오스의 치료 효과는 임상 진행 기간인 30주 동안 일관되게 유지됐다.

또한 캄지오스 치료군의 약 70%는 수술을 고려하지 않을 정도로 좌심실 유출로(이하 LVOT, Left ventricular outflow tract) 압력차가 개선됐다. 수술을 고려해야 하는 LVOT 압력차 기준인 50mmHg 이하로 개선된 환자 비율이 캄지오스군 74%, 위약군 21%로 50% 이상의 큰 차이를 보였다. 이보다 더 낮은 30mmHg 이하로 개선된 환자 비율 역시 캄지오스군이 57%로 위약군(7%)보다 많았다.

한국BMS제약 이혜영 대표는 “이번 캄지오스 허가로 국내 oHCM 환자들의 치료 뿐 아니라 정상적인 일상생활을 회복시키는데 기여하겠다”며, “앞으로도 한국BMS제약은 oHCM을 포함해 다양한 중증 희귀질환 환자들에게 더 나은 혁신 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

■사노피 니르세비맙, 실제 임상 환경에서 RSV로 인한 영유아 입원율 83% 감소 확인

글로벌 헬스케어 기업 사노피는 HARMONIE 3b상 임상 결과, 니르세비맙을 1회 투여받은 12개월 미만 영유아의 RSV 관련 하기도감염질환(LRTD)으로 인한 입원율이 니르세비맙을 투여를 받지 않은 영유아에 비해 83.21%(95% CI 67.77~92.04; P<0.001) 감소했다고 밝혔다.

RSV는 영유아에서 발병하는 세기관지염 및 폐렴과 같은 하기도 감염질환(LRTD)의 가장 흔한 원인이다.

HARMONIE(Hospitalized RSV Monoclonal Antibody Prevention) 연구는 2022-2023 RSV 유행 시즌 동안 실제 임상 환경에서 수집된 데이터를 바탕으로 니르세비맙의 1회 근육 주사 용량의 효능 및 안전성을 확인하는 것을 목표로 하는 대규모 다국가 유럽중재 임상시험이다.

이 연구는 프랑스·독일·영국 전역의 약 250개 시험 기관에서 8000명 이상의 영유아를 대상으로 진행됐다. 해당 연구 결과는 최근 열린 제41회 유럽소아감염병학회(ESPID)에서 발표됐다.

토마스 트리옹프(Thomas Triomphe) 사노피 백신 사업부 부사장은 “이번 겨울은 COVID19 팬데믹 기간 및 팬데믹 이전 보다 RSV 관련 영유아 입원율이 더 높았다. HARMONIE 데이터는 니르세비맙이 소아 입원에 미치는 실제 영향을 보여줍니다. 또한 니르세비맙이 유아와 그 가족 및 공중보건에 있어 중요한 역할을 할 수 있다는 점을 설명해 준다”고 말했다.

사이먼 드라이스데일 박사(Dr Simon Drysdale) 세인트 조지 대학 NHS 재단 트러스트의 감염병 분야 소아과 컨설턴트 이자 HARMONIE 연구의 공동 수석 시험자는 “매년 RSV로 인한 흉부 감염으로 입원하는 12개월 미만의 영유아가 많았다. 이번 연구 결과는 매년 RSV로 인해 발생하는 병원의 부담을 줄이는 데 도움이 된다는 측면에서 니르세비맙은 잠재적인 공중 보건 혜택을 제공할 수 있을 것”이라고 말했다.

■사노피, 희귀질환 인식 개선 캠페인 ‘착한걸음 6분 걷기’ 성료

글로벌 헬스케어 기업 사노피의 한국법인(이하 사노피)이 희귀질환 극복의 날을 맞이해 진행한 ‘착한걸음 6분 걷기’ 캠페인은 지난 한 달간 5만8457명의 시민 참여를 기록하며 성황리에 진행됐다.

올해 ‘착한걸음 6분걷기’ 캠페인은 유전성 희귀질환과 조기 진단의 중요성을 알리고 가족검사 문화 확산을 위해 △사노피 △대한의학유전학회 △(사)한국희귀·난치성질환연합회가 함께 힘을 모았다.

지난 4월 22일부터 한 달간 모바일 걷기 앱 ‘워크온’에서 진행된 온라인 걷기 챌린지는 시작 사흘 만에 목표 걸음 10억 보를 돌파하며 높은 참여율을 기록했다. 또한, 지난 13일 세빛섬 야외 행사에 마련된 지압길 체험 ‘착한걸음 Zone’에는 약 2000여 명의 시민이 참여해 희귀질환 환자의 아픔에 공감해 보는 시간을 가졌다. 이번 캠페인을 통해 기부된 총 걸음 수는 13,317,745,911보로, 이는 약 지구 253바퀴에 달하는 거리다.

사노피는 걸음 기부 외에도 세빛섬 야외 행사에 뮤직 토크쇼 ‘Rare Disease 스테이지’(이하 RD스테이지)를 통해 시민의 관심을 유도했다. RD스테이지에는 희귀질환 환자를 포함한 4팀의 뮤지션이 참여해 관객들과 함께 희귀질환 극복을 응원했으며, 대한의학유전학회 유전상담이사 이범희 교수와 함께한 별도의 토크 세션에서는 희귀질환 조기 진단 및 가족검사에 관해 이야기해 보는 유익한 시간을 마련했다.

박희경 대표는 “희귀질환 환자분들을 응원하고 희귀질환 인식 개선에 앞장서주신 시민들의 진심과 열정을 느낄 수 있어 큰 보람을 느꼈다”고 말했다.

■혁신 확장하는 한미 NASH 신약…IPF 치료제 개발 가능성 확인

최근 IDMC(독립적 데이터 모니터링 위원회)로부터 NASH 치료제로의 개발을 중단 없이 지속하라는 권고를 받은 한미약품의 LAPSTriple agonist(랩스트리플아고니스트, 국제일반명 : efocipegtrutide)가 적응증 확장을 통해 혁신 가능성을 확대하고 있다.

한미약품은 지난 19일부터 24일까지(현지시각) 미국 워싱턴DC에서 열린 미국흉부학회 국제 컨퍼런스 ‘ATS(American Thoracic Society) 2023’에서 LAPSTriple agonist를 특발성 폐 섬유증(idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 치료제로 개발할 수 있는 가능성을 확인한 연구 결과 1건을 포스터로 발표했다고 24일 밝혔다.

LAPSTriple agonist는 체내 에너지 대사량을 증가시키는 글루카곤(Glucagon), 인슐린 분비 및 식욕 억제를 돕는 GLP-1, 인슐린 분비 촉진 및 항염증 작용을 하는 GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용 바이오신약으로, 한미약품은 현재 글로벌 임상 2상을 통해 NASH 치료제로 개발중인 동시에 IPF 등 희귀질환 영역에서도 다양한 혁신 가능성을 탐색하고 있다. 이미 미국 FDA와 유럽 EMA는 LAPSTriple agonist를 △원발 담즙성 담관염 △원발 경화성 담관염 △특발성 폐 섬유증을 적응증으로 하는 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

이번 ATS에서 발표한 연구 결과는 특발성 폐 섬유증 모델에서 LAPSTriple agonist의 효력을 평가한 것으로, 한미약품은 LAPSTriple agonist 반복 투약시 혈중 산소포화도가 증가하고 섬유화 지표들이 유의하게 개선된 점을 확인했다. 이 같은 섬유화 진행 억제 및 폐 기능 개선을 통해 동물모델에서 질병 진행에 따른 사망률을 낮췄다.

특히 이러한 효과는 현재 국내에서 IPF 치료제로 허가된 피르페니돈(pirfenidone)과 닌테다닙(nintedanib) 보다 우수한 것으로 나타났다. 이번 발표를 맡은 김정아 박사는 “NASH 치료제는 물론, 특발성 폐 섬유증 치료제로 개발할 수 있는 가능성을 뒷받침한 데이터를 확보했다는데 의미가 있다”고 설명했다.

특발성 폐 섬유증은 폐 조직이 점진적으로 딱딱하게 굳어지는 섬유화가 진행돼, 폐 기능의 저하를 유발하는 희귀질환이다. 현재까지 이 질병의 원인으로 뚜렷하게 입증된 것은 없고, 기존 치료제는 증상을 완화하는 정도의 효능적 한계로 인해 미충족 의료 수요가 높은 질환이다.

한미약품 관계자는 “삼중작용 혁신 바이오신약 LAPSTriple agonist가 다양한 적응증에서 의미 있는 잠재력을 지속적으로 확장해 나가고 있다”며 “희귀질환으로 고통 받는 환자들의 삶의 질 향상을 위해 LAPSTriple agonist 개발과 상용화에 최선을 다 하겠다”고 말했다.

■GC녹십자웰빙, 아텔로 콜라겐 좌담회 개최…처방 사례 공유

개인맞춤형 영양 솔루션 전문회사 GC녹십자웰빙(대표 김상현)은 지난 20일 서울 드래곤시티 그랜드 머큐어 앰배서더 호텔에서 ‘2023 아텔로 콜라겐 좌담회’를 개최했다고 밝혔다.

아텔로 콜라겐은 인체 내 이물질로 간주될 수 있는 ‘말단 텔로펩타이드(Telopeptide)’를 단백분해효소로 제거해 인체 투여 시 면역원성을 낮게 만든 주사로 회전근개파열을 비롯한 다양한 근·골격계 질환에서 치료 목적으로 사용되고 있다.

이번 좌담회는 상급종합병원부터 개원가까지 아텔로 콜라겐의 다양한 처방 사례를 공유하는 목적으로 진행했다.

좌담회 좌장은 김양수 서울성모병원 정형외과 교수가 맡았으며, 조평구 아주대병원 신경외과 교수, 이종진 재단법인 대성병원 원장, 남승균 연세공감마취통증의학과 원장 등 3명의 전문가가 연자로 나섰다.

세부 발표로는 △아텔로 콜라겐을 활용한 회전 근개 부분파열에서의 비수술적 치료법(김양수 교수) △척추에서의 아텔로 콜라겐 임상적 사용 사례(조평구 교수) △아텔로 콜라겐을 활용한 부위별 통증치료(이종진 원장) △기존의 치료 방법으로 해결되지 않은 팔꿈치 외측상과 통증 환자에게 적용한 콜라겐 치료요법(남승균 원장)이 진행됐다.

이날 행사는 김재왕 GC녹십자웰빙 IP본부 본부장이 패널로 참석해 제품에 대한 Q&A 시간을 가졌으며, 회사는 전문가들로 구성한 KOL(Key Opinion Leader)들이 연자를 맡아 폭넓고 새로운 아텔로 콜라겐 주사의 사용 사례를 교류했다는 점에서 의미가 크다고 설명했다.

GC녹십자웰빙 관계자는 “최근 상급종합병원 및 개원가에서 아텔로 콜라겐의 사용 방법과 효과에 대한 관심이 증가하고 있다”며 “이번 좌담회를 통해 의료진들의 니즈를 충족시키고, 여러 진료과 별 사용 사례 공유를 통해 환자의 치료 만족도를 향상시키는 데 기여할 것으로 기대한다”고 말했다.

■동국제약, ‘센시아와 함께하는 정맥순환장애 바로 알기 캠페인’

동국제약(대표이사 송준호)은 24일 서울시 중구 더플라자 호텔에서 정맥순환장애의 방치율을 낮추기 위한 ‘센시아와 함께하는 정맥순환장애 바로 알기 캠페인’을 진행했다.

이번 행사는 정맥순환장애의 방치율이 높아 관리가 필요함을 전달하고, 초기부터 입증된 의약품으로 관리하자는 메시지를 전달하기 위해 마련됐다. 특히, 신호등 소품과 이미지를 활용해 신호등의 빨간불, 노란불, 초록불을 증상과 연결시켜 표현했다.

노란불은 정맥순환장애를 겪고 있는 상태, 빨간불은 하지정맥류까지 증상이 악화된 상태, 초록불은 센시아를 통해 증상이 개선된 상태를 의상 컬러와 제작물을 통해 나타냈다.

동국제약이 지난 2022년 시장조사기관 코리아리서치에 의뢰해 진행한 소비자 조사 결과에 따르면, 정맥순환장애 증상의 방치 비율이 53.6%로 나타나 지난 2021년 41.8% 대비 크게 증가했다.

그러나 정맥순환장애는 방치 시 하지정맥류로 발전하거나 중증습진, 다리궤양 등이 나타날 수 있고 전신순환의 문제로도 이어질 수 있어, 이번 캠페인을 통해 증상 초기부터 꾸준한 관리가 필요하다는 점을 재차 강조했다.

동국제약 담당자는 “정맥순환장애를 경험하는 2명 중 1명은 증상을 관리하지 않은 채 방치하고 있으며, 정맥혈관의 문제로 발생함에도 단순한 피로감이나 노화로 인한 것으로 여긴다”며, “방치 시 증상이 악화될 수 있으므로 정맥순환장애 증상 개선 효과가 입증된 센시아와 같은 의약품으로 초기부터 꾸준히 관리하는 것이 좋다”고 말했다.

김동희 기자 다른기사 보기