■사노피, 개선된 폼페병 치료제 ‘넥스비아자임’ 국내 허가
글로벌 헬스케어 기업 사노피의 한국법인(이하 사노피)은 자사의 폼페병 치료제 넥스비아자임(성분명 아발글루코시다제 알파)이 지난 29일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 받았다고 밝혔다.
넥스비아자임은 임상적 개선 및 의약 기술의 진보성을 인정받아 희귀의약품 중에서는 최초로 개량생물의약품으로 품목 허가를 받았다. 넥스비아자임 허가 전까지 폼페병 환자들이 사용할 수 있는 유일한 치료제는 마이오자임뿐이었다.
폼페병은 근육 속 글리코겐을 분해하는 효소인 산성 알파 글루코시다제(Acid alpha-glucosidase, GAA)의 결핍으로 발병하며, 전 연령대 환자에게 영향을 미칠 수 있는 진행성 및 유전성 신경근육질환이다. 질환을 방치 시 비가역적인 근육 손상, 호흡 기능 및 운동성 저하를 초래할 수 있으며, 조기 사망까지 이를 가능성 또한 있다.
개량생물의약품은 이미 허가된 생물의약품에 비해 안전성, 유효성, 유용성(복약순응도·편리성 등)을 개선하거나 의약 기술에 있어 진보성이 있다고 식품의약품안전처장이 인정한 의약품을 말한다.
넥스비아자임은 지난 수년간 폼페병에서 허가된 유일한 치료제인 마이오자임 대비 제제학적 개선 및 진보성을 인정받아 개량생물의약품으로 허가됐다.
임상적 개선과 기술적 진보성을 바탕으로 허가된 넥스비아자임은 국내 전문의약품으로는 세 번째로, 희귀의약품으로는 최초로 승인받은 개량생물의약품이 됐다.
넥스비아자임은 국내 허가에 앞서 미국 FDA로부터 Breakthrough Therapy Designation(혁신치료제)로 지정받았으며 2021년 8월 허가 승인됐고, 또한 지난해 6월엔 유럽에서 품목허가 승인을 받기도 했다.
국내에서 허가받은 적응증은 ‘폼페병(산성 알파-글루코시다제 결핍)으로 확진된 환자’로 장기 효소 대체 요법에 사용한다.
박희경 사장은 “이번 ‘넥스비아자임’ 허가로 국내 폼페병 치료 환경이 개선될 것으로 기대한다. 앞으로도 사노피는 희귀질환 분야에서 리더십을 갖고 신약을 통한 임상적 혜택을 제공하는 것뿐만 아니라, 개선된 치료 옵션에 대한 폼페병 환자들의 접근성을 높일 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
■엔테로바이옴, 인체 마이크로바이옴 유래 피칼리박테리움균 NASH 치료 효과 논문 SCI 급 논문 게재
인체 유래 마이크로바이옴을 통해 난치성 질환 치료제 및 개별인정형 건강기능식품을 개발하고 있는 ㈜엔테로바이옴(대표 서재구)은 한국식품연구원, 한양대병원과 함께한 비알콜성 간질환(NASH: non-alchoholic steatohepatitis) 치료 관련한 연구 결과가 미생물학 분야 학술지에 게재됐다고 최근 밝혔다.
논문이 게재된 학술지인 Frontiers in Microbiology는 세계적으로 권위가 인정되는 마이크로바이옴 관련 SCI 등재 학술지이다.
엔테로바이옴은 이번 연구에서 건강한 일반인과 NASH 환자의 장내 미생물을 비교하여 뚜렷한 차이를 밝혀 냈다. 즉, NASH 환자에게는 일반인에 비해 피칼리박테리움 프로스니치(Faecalibacterium prausnitzi) 미생물이 현저히 낮게 나타났다. 이와 같은 분석을 바탕으로 피칼리박테리움 프로스니치 종에 속하는 서로 다른 균주들인 EB-FPDK3, EB-FPDK9, EB-FPDK11 등을 NASH 마우스 모델에 투여했다.
이 결과 간에 유발된 지방증, 섬유화 및 염증 관련 지표들이 유의하게 개선되었으며 또한 동물 모델에서 유발된 장 염증 및 장벽 손상이 회복되는 등 NASH 관련 증상이 크게 개선됐다.
NASH는 비만, 당뇨, 고혈압 등을 동반한 대사증후군과 더불어 급격하게 증가되고 있는 간질환이다. 현재까지 NASH 치료제는 전무한 상태이며 치료법으로는 식이요법과 생활습관 개선이 전부인 상황이다.
엔테로바이옴 서재구 대표는 “이번 논문을 통해 잠재적 ‘파마바이오틱스(pharmabiotics)’로 학계에서 많은 주목을 받고 있는 ‘‘피칼리박테리움 프로스니치’를 활용하여 NASH 치료제 개발할 수 있는 큰 전기를 마련하였다”며 “신뢰성 높은 마이크로바이옴 연구로 NASH 치료제 개발에 앞장서겠다”고 전했다.
■GC셀, 아키소스템 바이오스트래티지스와 CDMO계약 체결
GC셀은 아키소스템 바이오스트래티지스 주식회사(이하 아키소스템)와 줄기세포치료제 위탁개발생산(CDMO) 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.
아키소스템은 서울대학교 의과대학에서 기술이전 받은 탯줄유래 재생의료 플랫폼 세포인 스멈프셀(smumf cell) 관련 특허 기술을 기반으로 2019년 서울대학교 의과대학 조현철 교수가 설립한 근골격계 질환에 대한 표준 세포치료제 연구개발 기업이다. 현재 회전근개 질환, 골관절염을 비롯하여 주변에서 매우 흔하지만 아직 근본적인 치료방법이 없는 난치성 근골격계질환에 대한 세포치료제를 연구 개발하고 있다.
GC셀은 이번 계약을 통해 아키소스템의 탯줄 유래 중간엽줄기세포의 제조와 보관, 특성 분석 등 품질 시험을 약 3년간 진행한다. 제조된 세포의 장기 보존에 대한 안정성을 확인하기 위해 동결보존 및 품질 시험이 시행될 예정이다.
GC셀은 세포·유전자치료제에 특화된 CDMO사업을 통해 △첨단바이오의약품 원료 생산 △각종 세포 생산 서비스 △첨단바이오의약품 품질 분석 서비스 △임상시험용/상용화 첨단바이오의약품 생산 △첨단바이오의약품 장기 보관 및 물류 서비스 등 첨단바이오의약품의 생산과 품질/분석시험까지 원스톱 토탈서비스를 제공하고 있다.
특히 15년 이상 장기적으로 면역항암제 ‘이뮨셀엘씨주’를 생산, 공급한 경험을 바탕으로 각종 세포치료제 및 CAR-T치료제 CDMO계약을 원활하게 수행하고 있다.
아키소스템 관계자는 “GC셀과의 파트너십은 아키소스템에게 있어 의료현장의 패러다임의 변화를 이끌 재생의료 플랫폼 개발에 앞장서겠다는 의지를 반영하는 중요한 이정표”이며, “우리의 재생의료 플랫폼 기술과 GC셀의 첨단바이오의약품 제조 실적을 결합하여 회전근개 질환과 골관절염 극복을 위해 더욱 효과적인 치료 전략을 제공하는 발판이 될 것”이라고 전했다.
GC셀 관계자는 “GC셀의 CDMO서비스는 장기간 첨단바이오의약품을 생산한 경험과 독보적인 실적(Track Record)을 보유하고 있으며, 안정적인 제품생산부터 품질시험까지 세포·유전자치료제에 특화된 서비스를 제공하고 있다”고 말했다.
■동국제약, ‘친환경 경영(ESG) 컨설팅 지원사업’ 참가기업 선정
동국제약(회장 권기범)은 국내 기업의 ESG 경영을 강화하기 위해 환경부에서 주관하는 ‘친환경 경영(ESG) 컨설팅 지원사업’의 참여기업으로 선정됐다.
환경부는 이번 사업을 통해 기업들에게 환경 경영 전환을 위한 전문 컨설팅을 지원해, 공급망 관리, 공시 요구 등 국내외 ESG 규제에 선제 대응하며 수출경쟁력을 강화할 계획이다.
환경부와 한국환경산업기술원은 동국제약을 비롯한 24개 코스닥 참여기업들 대상으로 2023년 4월부터 11월까지 총 4회 내외의 현장방문을 통한 ESG 교육, 공정 진단, 온실가스 관리체계 구축 등 컨설팅을 실시하고 11월중에는 우수사례도 발표할 예정이다.
동국제약 관계자는 “ESG 경영에 대한 관심이 점차 증대되고 있는 상황에서, 그에 맞는 ESG 경영의 기반을 다져 나갈 계획”이라며 “국내외 ESG 정보 인증 요구에 적절히 대응할 수 있는 역량을 키우기 위해서 이번 사업에 참여하게 되었다”고 밝혔다.
환경부와 코스닥협회, 한국환경산업기술원은 지난 2월7일 ‘코스닥기업의 환경‧사회‧투명경영(ESG) 경영 지원’을 위한 업무협약을 체결했다.
이 협약으로 환경부는 코스닥기업 대상 ESG 지원사업을 총괄하며, 코스닥협회는 회원사 대상으로 환경부의 ESG 지원사업 홍보, 우수사례 발굴 등 사업의 추진과 협력을 담당하고, 한국환경산업기술원은 ESG 컨설팅 등을 지원할 예정이다.
■부광약품, 관절·뼈건강 메가조인트 건강기능식품 출시
부광약품은 관절과 뼈 건강을 한번에 관리할 수 있는 건강기능식품 ‘메가조인트’를 최근 출시했다고 밝혔다.
메가조인트는 관절과 연골건강에 도움을 줄 수 있는 MSM(디메틸설폰) / NAG(N-아세틸글루코사민) 2종 성분에 칼슘과 비타민 D까지 구성된 고함량 복합제이다.
부광약품 관계자는 “고령화가 가속화되면서 관절 건강에 대한 관심이 높아지고 있고, 관절이 좋지 않은 분들은 대부분 연세가 있어 뼈가 약해지는 시기와 겹치므로, 관절과 뼈를 동시에 관리할 수 있는 제품을 출시하게 되었다”며 노인들의 관절과 뼈 건강 케어에 도움이 되었으면 좋겠다고 밝혔다.
■베링거인겔하임, 2022년 혁신 의약품 기반 성장으로 역대 최대 환자에 의약품 제공
베링거인겔하임은 2022년 실적 발표를 통해 지난 한 해 동안 약 3천만 명의 환자에게 혁신 의약품을 제공했으며, 새로운 치료제를 모색하기 위한 투자를 확대했다고 전했다.
2022년을 기준으로 순매출은 전년대비 10.5% 성장한 241억 유로를 기록했으며, 전체 순매출의 21%에 달하는 50억 유로를 R&D에 투자해 새로운 치료제 개발의 기반을 마련했다.
후베르투스 폰 바움바흐(Hubertus von Baumbach) 베링거인겔하임 경영이사회 회장은 “2022년은 혁신 의약품에 주력하는 베링거인겔하임의 전략이 성공을 거둔 한 해였다. 지난 수십 년간 불치병으로 알려져 온 질환들을 앓고 있는 환자들에게 큰 도움이 되는 솔루션을 발견했다”고 언급했다.
또한, “베링거인겔하임의 광범위하고 혁신적인 파이프라인은 큰 잠재력을 보이며, 심혈관-신장 질환, 염증 및 호흡기질환을 넘어 정신건강, 암, 망막질환에 대응하는 당사의 의지를 반영한다.”고 밝혔다.
파이프라인 개발 또한 순조로운 성과를 보이며 2022년 한해동안 혁신신약지정(Breakthrough Therapy Designation) 1건, 패스트 트랙 지정(Fast Track Designation) 3건, 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation) 2건을 달성했다. 향후 7년간 인체의약품 부문에서 20여건의 의약품 승인을 전망하고 있다.
그룹 차원의 영업 이익은 48억 유로로 1.4% 성장했으며, 세후 이익은 32억 유로를 기록했다.
미하엘 슈멜머(Michael Schmelmer) 베링거인겔하임 경영이사회 재무 및 경영지원 담당 이사는 “견고한 실적을 기반으로 조성된 안정적인 재원을 바탕으로 후기 단계 파이프라인 투자 및 미충족 의료 수요를 위한 신규 치료제의 도입을 꾸준히 이어 나가겠다”고 밝혔다.
■삼진제약, 손목&발목 전용 ‘게보핏 파워플라스타’ 출시
삼진제약(대표이사 최용주)은 손목과 발목 등 움직임이 많은 관절 통증 부위에 길고 넓게 부착할 수 있는 롱타입 제형 파스 ‘게보핏 파워플라스타(디클로페낙 나트륨)’를 최근 출시했다고 밝혔다.
이는 지난해 9월, 무릎&팔꿈치 파스 신규 출시 이후 6개월 만에 이뤄진 제품 라인업 확장이다.
삼진제약 컨슈머헬스본부 ‘게보핏 브랜드’ PM은 “파스를 구입할 때 소비자들이 가장 많이 찾는 다빈도 통증 부위는 손목과 발목 관절로 나타나고 있으며, 이러한 통증 부위의 불편함은 일상 생활에 아울러 방역 해제로 인해 늘어나고 있는 야외 활동 등(등산, 골프, 스포츠 등)에서도 심심찮은 경험으로 이어지고 있다. 이번에 출시 된 롱타입 제형 ‘게보핏 파워플라스타’ 손목&발목 파스는 특히 ‘뛰어난 신축성’과 ‘부착감’, 그리고 오랜 지속 효과를 가지고 있어 관련 통증을 겪고 있는 소비자들에게 좋은 반응을 이끌어 낼 것이라 기대하고 있다”고 밝혔다.
한편, 삼진제약은 앞으로도 신규 출시한 ‘손목&발목’ 전용 파스 ‘게보핏 파워플라스타’에 이어 ‘통증 부위별 맞춤(Fit)’ 제품을 순차적으로 선보일 예정이다.
■휴온스, 킴스제약과 손잡고 ‘리포타손주’ 공동판매 나서
(주)휴온스(대표 송수영, 윤상배)는 최근 킴스제약(대표 김승현)과 덱사메타손 팔미테이트(Dexamethasone Palmitate) 성분 ‘리포타손주(Lipothason)’에 대한 공동판매 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.
리포타손주는 일본 제약사 미쓰비시다나베파마가 개발한 덱사메타손 팔미테이트 성분의 항염증 치료제다. 국내에서 유일한 리포좀나노입자(LNPS·Lipid Nano Particle Steroid) 스테로이드 주사제로 83~95nm의 나노입자 리포타손이 표적 병변 부위에 선택적으로 효과를 발현해 약효 손실을 최소화하고 타깃 부위에 강력한 효과를 보이는 점이 특장점이다. 기존 스테로이드 주사제의 부작용을 줄여 정맥주사, 경막외, 척수강 내에도 투여가 가능하다.
휴온스는 리포타손주가 안전성과 치료 효과를 높일 수 있는 제품인 만큼 통증 치료 영역의 새로운 옵션으로 자리매김할 것으로 기대하고 있다. 또한 휴온스의 기존 통증 치료 관련 품목과 시너지를 낼 수 있을 것으로 전망하고 있다.
휴온스 윤상배 대표는 “이번 파트너십 체결을 통해 강력한 치료 효과와 안전성이 확인된 류마티스 관절염 치료제를 제공할 수 있게 됐다”며 “리포타손주가 통증 치료 영역에서 새로운 치료 옵션으로 자리매김할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.
■젬백스, 알츠하이머병 치료제 GV1001 유럽 첫 환자 등록
㈜젬백스앤카엘(이하 젬백스)이 유럽에서 진행 중인 알츠하이머병 임상시험의 첫 환자 등록이 완료됐다고 30일 밝혔다.
젬백스에 따르면 지난 29일 스페인에서 알츠하이머병 치료제 GV1001의 2상 임상시험 첫 환자 등록을 완료하며 미국에 이어 유럽에서도 임상시험이 본격 개시됐다.
GV1001의 글로벌 임상시험은 미국에서 지난 10월 첫 환자가 등록되었고, 현재까지 총 6명의 환자 등록을 완료하며 순항하고 있다.
또한 젬백스는 최근 프랑스, 핀란드, 포르투갈에서 알츠하이머병 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 스페인, 폴란드, 네덜란드에 이어 3개국에서 추가로 승인이 완료된 것이다. 현재 마지막으로 남은 이탈리아에서도 임상시험 승인이 순조롭게 진행되고 있다.
유럽 7개국에서 진행되고 있는 GV1001의 알츠하이머병 치료제 2상 임상시험은 미국 FDA가 승인한 임상시험계획서를 적용한 것으로, 미국에서 77명, 유럽에서 108명을 모집해 총 185명 규모로 진행된다.
이번 임상시험은 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 53주(12개월) 동안 피하 주사하여 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 유효성 및 안전성을 평가하는 것이다.
젬백스 관계자는 “당초 계획한 유럽 7개국 중 6개국에서 임상시험을 승인받았고, 어제 첫 환자 등록이 완료되면서 유럽 임상시험도 본격 궤도에 올랐다”라며, “미국과 유럽의 글로벌 임상시험이 차질없이 진행되어 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 효능과 안전성을 입증하는데 총력을 기울이겠다”고 밝혔다.
■한국노바티스, 척수성 근위축증 유전자 대체 치료제 ‘졸겐스마’ 최대 7.5년 장기 효과 및 안전성 확인
한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 척수성 근위축증(이하 SMA, Spinal Muscular Atrophy) 유전자 대체 치료제 ‘졸겐스마 (성분명 오나셈노진아베파르보벡)’의 장기 추적 연구 결과를 발표했다.
두 건의 장기 추적 연구 LT-001와 LT-002에따르면, 여러 환자 군에 걸쳐 졸겐스마의 지속적인 치료 효과 및 안전성이 재확인됐다. 이번 연구 결과는 지난 3월 19일부터 22일까지 열린 2023 미국근위축증협회(Muscular Dystrophy Association, MDA) 임상 및 과학 학술대회에서 발표됐다.
START 임상 1상 연구 종료 후 15년 간 지속적인 장기 추적 연구에 등록한 환자 10명을 대상으로 진행중인 LT-001 연구 결과에 따르면, 환자 전원 모두 졸겐스마 투약 후 최대 7.5년 경과 기준으로 이전에 달성한 모든 운동 발달 단계를 계속 유지했다. 특히 그 중 환자 3명은 SMA 치료 개선에 있어 핵심 지표인 ‘도움받아 일어서기’ 운동 발달 단계에 도달했다.
한국노바티스 심혈관 및 희귀질환사업부 조연진 전무는 “신생아 선별검사를 통해 SMA를 조기 진단하고, 신속한 치료가 이루어질수록 어린 환자들의 삶의 질을 상승시키고 생명을 지킬 수 있다는 점을 이번 연구들을 통해 다시 한 번 확인한 만큼, 한국노바티스는 국내 SMA 환자들이 신속하게 치료받을 수 있는 환경을 조성하기 위해 다양한 노력을 기울일 것”이라고 밝혔다.
한편 졸겐스마는 2019년 미국 FDA의 허가를 받았고 현재 40여개 국가에서 승인됐다. 우리나라에서는 2021년 5월 식품의약품안전처 품목허가를 받은 후 지난해 8월 급여권에 진입하면서, 평생 동안 치료가 필요한 희귀질환 영역에서 단 1회 치료라는 혁신적인 치료 패러다임을 구축한 약제가 됐다.
