[제약업계 소식] 8월 31일

■한미, 유럽서 세계 최초 월1회 투여 단장증후군 혁신신약 임상2상 소개

한미약품은 세계 최초 월 1회 투여 제형으로 개발중인 단장증후군 치료 혁신신약 ‘LAPSGLP-2 Analog(HM15912)’의 글로벌 임상 2상을 오는 3일부터 6일까지 오스트리아 빈에서 개최되는 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 포스터로 발표할 예정이라고 31일 밝혔다.

이번 발표에서 한미약품은 ‘단장증후군-장부전(SBS-IF) 환자를 위한 새로운 GLP-2 유사체(HM15912)의 진행중인 임상 2상’을 주제로, 임상 디자인과 임상 대상자 선정 기준, 임상 기간, 목표 수치 등에 대한 세부 내용을 소개한다. 한미약품은 최근 단장증후군 환자를 대상으로 LAPSGLP-2 Analog 단독투여 글로벌 및 국내 환자 대상 임상 2상을 시작했다.

LAPSGLP-2 Analog는 GLP-2(glucagon-like peptide 2) 유사체(analog)에 한미약품의 약물 지속형 플랫폼인 랩스커버리(LAPSCOVERY) 기술을 적용한 혁신신약으로, GLP-2의 개선된 체내 지속성과 우수한 융모세포 성장촉진 효과를 토대로 세계 최초 월 1회 투여 제형으로 개발되고 있다.

LAPSGLP-2 Analog는 2019년 미국 FDA와 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 각각 희귀의약품으로 지정됐으며, 2020년엔 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)으로, 2021년엔 FDA로부터 패스트트랙 개발 의약품으로 지정됐다.

단장증후군(Short bowel syndrome)은 선천적 또는 후천적 원인으로 소장 길이가 성인 기준 200cm 미만일 때 발생하는 흡수 장애로, 심각한 영양실조가 나타나는 희귀질환이다.

단장증후군 환자는 일상 생활을 위해 하루 10시간 이상 소요되는 총정맥영양법(영양소를 대정맥 및 말초혈관에 직접 공급하는 방법)과 같은 인위적 방법으로 치료받아야 해 환자는 물론 가족들까지 큰 고통에 빠지게 된다. 또 장기간 정맥 영양 공급으로 인한 주사 부위 감염으로 패혈증이나 혈전증 등이 발생할 수 있으며, 보고에 따라 차이가 있지만 6년 생존률이 65% 정도밖에 안된다. 특히 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 나타나는 소아 단장증후군은 성장 발육에 심각한 영향을 주므로 혁신적 치료제가 절실한 상황이다.

한미약품 관계자는 “그동안 축적된 연구를 통해 100시간 이상의 약물 반감기를 확인했고, 이를 토대로 월 1회 투여 제형으로 개발할 수 있다는 가능성도 확인했다”며 “지금까지 진행돼 온 선행 연구와 이번 임상 연구를 통해 환자들의 삶의 질 향상에 크게 기여할 수 있는 혁신 치료제로 개발할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

■GC녹십자-美 스페라젠(Speragen), FDA와 ‘환자중심 신약개발(EL-PFDD)’ 회의 참여

GC녹십자(006280.KS)가 파트너사인 미국 바이오텍 스페라젠(Speragen)과 함께 미국 식품의약국(FDA)이 참석하는 '외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발(EL-PFDD, Externally-Led Patient-Focused Drug Development)' 회의에 공동 후원사로 참여, 희귀난치성 질환 신약 개발 가이던스를 정립하기 위한 유의미한 시간을 가졌다고 31일 밝혔다.

양사는 지난해 7월 희귀난치성질환(SSADHD) 치료제 공동 개발 계약을 체결한 바 있다. 현재는 해당 질환의 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있으며, 양사는 이 질환의 최초 치료제(First-in-Class) 개발을 목표로 하고 있다.

EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요한 과정 중 하나로, FDA가 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들과 한 자리에 모여 치료제 임상 연구를 위한 유익-위해성 평가 틀을 잡을 수 있도록 논의하는 자리다.

국내 제약사가 ‘EL-PFDD’ 회의에 참여한 것은 이번이 첫 사례로, 이번 회의에는 전 세계 SSADHD 환자들과 그 가족, 의료진, FDA 등 총 113명의 관계자들이 참석했다. 이들은 질환 경험에 대한 환자들의 의견을 수렴하고, 어떤 유형의 치료법이 환자들에게 최선의 효과를 줄 수 있는지, 임상에서 사용할 수 있는 효과적인 데이터 도출 방안 등 다양한 주제에 대해 논의했다.

논의된 내용을 바탕으로, SSADHD 환자 협회는 올해 말까지 FDA에 환자들의 의견을 종합한 보고서(Voice of the patient report)를 제출할 예정이다. GC녹십자와 스페라젠은 이후 질환에 대한 효소 치료제(Enzyme Replacement Therapy) 개발을 위한 임상 평가 기준(Clinical outcome assessment)을 수립할 계획이다.

앨리스 맥코넬(Alice McConnell) 스페라젠 대표는 “SSADHD 질환을 겪어오면서 얻은 경험을 공유해준 환자와 가족들의 큰 용기에 감사의 인사를 전한다”고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 회의는 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 우리의 목표에 중요한 이정표가 될 것”이라고 전했다.

■삼진제약, 아리바이오와 ‘기술경영동맹’ 협약 체결

삼진제약(대표이사 최용주)은 퇴행성 뇌질환 신약개발 전문 바이오기업 ㈜아리바이오(대표이사 정재준)와 글로벌 도약을 위한 ‘제약-바이오 기술경영 동맹’ 협약을 맺었다고 지난 30일 밝혔다.

양사의 동맹협약은 지난 5월 난치성·퇴행성 질환 신약 개발 협약에서 진일보한 본격 기술경영 파트너십 구축이다. 신약 공동 연구개발의 협업 단계를 실질적으로 높이는 것은 물론 자원·인프라와 플랫폼 상호 활용, 미래 글로벌 빅파마 도약을 위한 양사의 호혜적인 경영환경 구축 등을 포괄한다.

우선 삼진제약은, 현재 미국 FDA 임상 3상이 임박한 아리바이오의 다중기전 경구용 치매 치료제 ‘AR1001’의 국내 임상 진행 시 주도적으로 참여한다. 또 향후 식약처 승인 시 국내 판매권리에 대한 우선적 지위를 가질 전망이다.
AR1001, AR1002, AR1004를 연계해 차세대 혁신 치매 신약 개발 연구와 임상도 공동으로 착수한다. 삼진제약은 아리바이오가 미국 컬럼비아대로부터 기술이전(license-in)을 받은 복합기전 치매치료제 AR1002를 차세대 알츠하이머병 치료제로 개발하는 연구와 글로벌 임상을 공동 진행한다.

또한, 한국한의학연구원으로부터 기술 이전을 받고 식약처로부터 2023년 임상2상을 허가 받은 경도인지장애 치료 천연물질 AR1004의 국내 임상을 함께 추진한다. 이를 위해 삼진제약의 탄탄한 인적, 물적 인프라와 아리바이오의 신약개발 플랫폼을 결합하게 되며, 신약개발에 소요되는 시간과 비용을 절약하는 동시에 효율성을 높여 빠른 성과를 도출해 나갈 계획이다.

세부적으로 삼진제약은 아리바이오가 미국에 구축한 임상 및 인허가 노하우와 인프라를 활용하고, 아리바이오는 삼진제약 마곡연구센터의 첨단 연구시설과 원료-완제의약품 제조시설 등 자원을 확보했다.

이와 더불어 삼진제약과 아리바이오는 파트너십 체결을 전기로 글로벌 바이오 제약사로 함께 성장하는 공통의 목표를 설정했다. 또 실질적 유대와 가치 실현 의지를 견고하게 유지하고 양사의 주요 주주로서 우호적인 경영 동반자가 되기 위해 상호 지분 취득에도 합의하는 등 향후 기업 간 전략적 투자도 병행하기로 하였다.

이번 협약은 제약사와 바이오텍 간의 실제적 유대와 파트너십을 구축한 이례적인 사례로서 양사는 치열한 제약 바이오 경쟁환경에서 미래를 위해 필요한 부분을 충족하는 ‘윈-윈’ 전략이 될 것으로 기대한다고 밝혔다.

삼진제약은 글로벌 치매 신약 개발에 가시적 성과를 내고 있는 아리바이오와 연대함으로서 R&D를 중심으로 기술경영 분야에서 경쟁력과 중요한 변화를 맞이 했다.

삼진제약 최용주 대표이사는 “당장의 현안이며, 가시권에 진입한 글로벌 치매 신약 개발에 파트너사로 참여하는 것은 물론, 향후 퇴행성 뇌질환을 비롯한 노인성 질환 치료제 개발을 다각도로 추진하는 역량과 기틀을 확보했다” 며 ”장기적이고 포괄적인 상호협력 관계를 통해 성공적인 협업 모델이 될 수 있도록 적극 지원하겠다”고 밝혔다.

정재준 (주)아리바이오 대표이사는 “역사와 인프라, 탄탄한 경영조직을 갖춘 삼진제약과 협업으로 퇴행성 뇌질환 개발과 파이프라인 확대, 연구와 임상에서 인프라를 폭넓게 활용할 수 있게 돼 기쁘다” 며 “삼진과 함께 향후 글로벌 빅파마로 동반 성장하는데 전력을 다하겠다”고 밝혔다.

■일동제약, 집중호우 피해지역에 2억원 상당 물품 기부

일동제약(대표 윤웅섭)이 8월 집중호우로 인한 피해 발생 지역에 시가 2억 원 상당의 자사 제품을 기부한다고 지난 30일 밝혔다.

이번에 기부한 품목은 일동제약의 유산균 브랜드 ‘비오비타 시리즈’의 하나로 단백질과 유산균 사균체가 함유된 영양 식품 ‘비오비타 하이프로틴 딜라이트 바’ 8만여 개이다.

해당 물품들은 사회복지법인 지구촌복지재단과 사단법인 휴먼인러브(Human in Love)을 통해 호우 피해가 집중된 수도권과 중부권 등의 지역으로 보내질 예정이다.

일동제약 관계자는 “수해 지역의 이재민과 복구 인력, 자원봉사자들에게 조금이나마 도움이 되기를 바란다”며, “앞으로도 사회적 책임을 실천하는 일에 지속적인 관심과 노력을 기울일 계획”이라고 밝혔다.

■종근당, ‘CKD-510’ 심방세동 치료제로 개발 가능성 확인

종근당(대표 김영주)은 26일에서 29일까지 스페인 바로셀로나에서 열린 유럽심장학회(European Society of Cardiology) 연례학술대회에서 심방세동 치료제로의 개발 가능성을 확인한 ‘CKD-510’의 전임상 연구결과를 발표했다.

CKD-510은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 선택적으로 억제하는 플랫폼 기술이 적용된 차세대 신약 후보물질로, 전기적이고 구조적인 재형성을 개선하는 새로운 기전의 심장질환 치료제다. HDAC6 억제제로는 최초로 비이온채널차단제(Non-Ion Channel Blocker)로 개발되는 First-In-Class 약물이다.

이번 학회에서 CKD-510은 Basic and Translational Late-breaking Science 구두 발표 과제로 채택되어 심혈관계 분야 전문가들로부터 주목을 받았다. Basic and Translational Late-breaking Science는 학회 자료제출 마감 이후라도 새로운 결과나 해당 분야에 큰 영향을 미칠 것으로 예상되는 결과물일 경우 추가적인 발표 기회를 제공하는 제도다.

전임상 결과에 따르면 CKD-510은 심방세동 환자에서 일어나는 미세소관(Microtubule) 붕괴 억제를 통해 칼슘이온(Ca2+)의 이동을 정상화하여 심방세동 부담을 감소시키고 좌심실 기능을 향상시키는 것으로 나타났다.

심방세동이 유도된 동물실험에서 CKD-510은 아세틸화한 미세소관 구성 단백질(Acetylated α-tubulin)을 증가시키고 칼슘에 의해 활성화되는 단백질 분해효소인 칼페인(Calpain) 활성을 낮추었으며, 활동전위기간(APD90)을 향상하고 심방세동 유도성과 지속성은 감소시키는 것으로 확인됐다. 심방세동 환자 모델에서도 Acetylated α-tubulin 증가에 따른 활동전위기간이 향상됐다.

심방세동은 심방의 규칙적인 수축이 소실되어 불규칙하게 맥박을 일으키는 질환으로 관상동맥질환, 고혈압성심질환, 확장성심부전 등의 심장질환과 동반된다. 현재 치료제로는 이온채널차단제(Ion Channel Blocker)가 있지만 불충분한 약효와 동서맥, 심실부정맥 등 안전성의 이유로 보다 효과적인 약물에 대한 미충족 요구(Unmet Needs)가 높다.

CKD-510은 비이온채널차단제로써 심장의 리듬 조절과 심박수 조절 치료뿐만 아니라 질환의 근본 원인도 개선하는 새로운 개념의 치료제로 기대를 받고 있다. 이번 전임상 결과를 바탕으로 심방세동뿐만 아니라 다양한 심장질환에서 치료제로써 가능성을 확인하기 위해 연구를 진행해 나갈 계획이다.

종근당 관계자는 “고령화에 따라 심방세동을 비롯한 여러 심장질환의 유병률이 빠르게 증가하며 관련 질환의 미충족 수요가 높아지고 있다”며, “새로운 기전의 CKD-510이 심장질환 치료의 새로운 대안이 될 수 있도록 연구개발에 속도를 높이겠다”고 말했다.

■AI 신약개발 전문가 교육 플랫폼 ‘LAIDD2.0’ 오픈

한국제약바이오협회(회장 원희목) 인공지능신약개발지원센터(센터장 김우연)는 ‘인공지능(AI) 신약개발 온라인 교육플랫폼 LAIDD2.0(Lectures on AI-driven Drug Discovery V2.0)’ 서비스를 9월 1일부터 개시한다고 31일 밝혔다.

LAIDD 2.0은 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 2019년부터 제약바이오산업의 현장형 전문가 양성을 위해 시행하는 ‘AI 활용 신약개발 교육 및 홍보사업’의 일환으로 구축했다.

AI신약개발지원센터는 제약바이오기업의 연구인력과 AI 전문기업의 개발자 등 AI 기반 신약개발 분야의 현직 종사자를 대상으로 지난해 9월 구축, 서비스한 AI 신약개발 교육 플랫폼 ‘LAIDD 1.0’을 기반으로 콘텐츠, 설계, 기능적인 면을 전면 개편했다.

LAIDD2.0은 기존 강의에 신규 강의를 더해 총 94개 강좌, 약 350시간의 교육 콘텐츠를 제공한다. 구체적으로는 AI 부문 약 90시간, 바이오(BIO) 부문 약 90시간, 화학(Chem) 부문 약 140시간, 신약개발 및 임상(Drug) 부문 약 50시간으로 구성했다. 교육 대상은 신약개발연구자, AI개발자, 취준생, 대학생 등 다양하며, 수강생들은 자신의 배경지식 수준과 수강 목적에 맞춰 트랙을 선택할 수 있다.

특히, 센터는 AI 신약개발 전 분야를 아우르는 교육플랫폼 제공을 목표로 ▲기초 과목 신설 ▲기존 과목의 선행 과목 신설 ▲실무 분야 과목 신설(신약개발 및 임상)을 통해 컨텐츠의 유기성과 다양성에 초점을 맞춰 강의를 추가했다.

강의에는 AI 신약개발 부문의 전문성을 가진 대학, 연구기관, 제약바이오기업, AI 기업 등 각계각층 현장 전문가 40여 명의 강사진이 참여했다. 학계에선 AI 권위자로 꼽히는 김선 서울대학교 교수를 비롯해 바이오 분야(Bio)에 김동섭 KAIST 교수, 화학 분야에 이주용 강원대학교 교수, 신약개발 분야에 임현자 캐나다 사스캐츄완 대학교 교수 등이 강의를 제작했다. 산업계에서는 온코크로스 김이랑 대표, 대웅제약 신약센터 박준석 센터장, 에임스바이오사이언스 권진선 연구소장을 필두로 국내 주요 AI 신약개발 기관의 전문가들(안전성평가연구소, 카카오브레인, HITS, 스탠다임, 팜캐드, 서울아산병원)이 참여했다.

또한 LAIDD2.0는 교육 수요자들의 배경지식과 목표직무에 따라 교육 컨텐츠를 재구성한 맞춤형 교육 트랙을 제공, 강의 선택에 가이드라인을 제시하고 있다. 맞춤형 교육 트랙은 전문가 자문위원회를 통해 검수한 6개의 기초트랙(파이썬 머신러닝, 파이썬 딥러닝, 생물정보학, 의약화학, 화학정보학, 신약개발 과정)과 5개의 직무트랙(바이오네트워크 분석, 오믹스 분석, 단백질 구조 기반 약물탐색, 리간드 기반 약물탐색)으로 구성했다.

기초트랙은 직무 트랙 학습을 위한 기반 지식을 배양하기 위한 트랙이다. 예를 들어, ‘화학정보학 트랙’은 화학 데이터 기반 AI 신약개발 관련 직무의 기초를 학습할 수 있는 트랙으로, 화학 데이터 수집방법, 데이터 표현 방법, AI 기초 모델 생성 방법에 대한 기초로 구성했다. 직무 트랙은 기초 트랙을 기반으로 단백질 구조 기반 약물탐색(SBDD), 리간드 기반 약물탐색(LBDD) 등 실제 산업계에서 직무를 수행하기 위해 필요한 전문 지식 및 기술, 현재 연구 진행 동향 등을 제공한다.

또 LAIDD 2.0은 기존 LAIDD 1.0에 비해 ▲동영상 재생 기능 및 호환성 개선 ▲ UI/UX 개선 ▲ 컨텐츠 큐레이션 시스템 도입 ▲수강관리 시스템(LMS) 도입 등을 통해 활용 편의성을 대폭 개선했으며, LMS 시스템을 활용한 통합형 이수증 발급을 통해 교육 대상자가 수강을 체계적으로 관리할 수 있다.

AI신약개발지원센터는 ‘바이오 디지털헬스 글로벌 중심국가로 도약하겠다’는 정부의 국정방침에 부응하여, LAIDD를 대표적인 AI 전문인력 양성 교육 시스템으로 만들겠다는 포부다.

센터 관계자는 “LAIDD2.0는 대학생 사전 교육, 관련 분야 석박사 준비 혹은 관련 기업 취업, 재직자 실무지식 습득을 위해 활용할 수 있어 현장형 AI 신약개발 전문 인재로 거듭나는 밑거름이 될 것”이라고 기대했다.

김동희 기자 다른기사 보기