만성골수성백혈병 환자에 희소식···'애시미닙' 효능과 안전성 입증
만성골수성백혈병 환자에 희소식···'애시미닙' 효능과 안전성 입증
  • 홍미현 기자
  • 승인 2019.12.27 09:07
  • 댓글 0
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가톨릭혈액병원장 김동욱 교수팀 주도 11개국 25명 연구자 참여
4세대 표적항암제로 " 만성골수성백혈병 완치 가능성 더욱 높여"

만성골수성 백혈병 환자에 4세대 표적항암제 애시미닙의 효능과 안전성이 입증됐다. 

국내 연구팀을 포함한 전세계 11개국의 공동 연구팀이 세계 최초로 최소 2가지 이상의 표적항암제에 내성을 보인 150명의 만성골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 연구를 통해서다. 연구팀은 기존 치료제와 다른 위치(ABL1 단백질의 myristoyl 결합 부위)를 선별적으로 차단하는 4세대 표적항암제 ‘애시미닙(Asciminib)’의 안전성과 효능을 입증하는 1상 연구결과를 발표했다.

가톨릭대 서울성모병원 가톨릭혈액병원 원장 김동욱 교수팀이 책임저자로 주도한 이번 연구는 스위스 노바티스사의 지원으로 수행됐다. 

만성골수성 백혈병은 2001년 세계 최초의 표적항암제인 이매티닙(글리벡)이 도입되면서 생존기간이 획기적으로 늘어났고, 불치병에서 관리가 가능한 질환으로 인식이 변화됐다. 

하지만 이매티닙의 내성 환자가 증가하면서 이를 극복하기 위한 다양한 표적항암제가 지속적으로 개발됐고, 그 결과 만성골수성 백혈병 환자들의 장기간 생존율은 점차 증가하는 추세를 보여 왔다. 

하지만 이들 표적항암제가 일정 수준의 효과를 지속적으로 보이고 있으나 공격부위에 또 다른 돌연변이가 발생하며 효능을 잃어버리거나 장기간 사용에 의한 심혈관계 부작용이 증가하고, 평생 표적항암제를 복용해야 하는 문제가 예상됐다. 

이를 해결하기 위해 개발한 것이 '애시미닙'이다. 기존의 표적항암제에 내성을 보이거나 심각한 부작용으로 치료를 지속할 수 없었던 150명의 만성기와 가속기 환자를 대상으로 14개월간 추적·관찰한 이번 1상 연구에서 안정성과 효능이 입증됐다. 

연구 결과 141명의 만성기 환자 중 혈액학적 재발 상태였던 환자의 92%가 완전 혈액학적 반응을 보였고, 완전 염색체 반응이 없었던 환자의 54%가 완전 염색체 반응을 다시 얻은 것으로 평가됐다.

12개월까지 주요 유전자 반응은 평가가 가능한 환자의 48%에서 나타났다. 특히 3세대 표적항암제 포나티닙에 내성 또는 불내약성을 가진 환자의 57%(14명 중 8명)에서 주요 유전자 반응을 획득했다. 

용량 제한 독성은 리파아제의 무증상 상승과 췌장염이었으며 흔한 부작용으로는 피로감, 두통, 관절통, 고혈압과 혈소판감소증이었으나 대부분이 경증 부작용이었다.  

김동욱 교수(서울성모병원 혈액내과)는 “이번 연구 결과로 향후 성공적인 개발 가능성을 높인 애시미닙은 기존의 표적항암제와 달리 암 단백질의 전혀 다른 표적을 공격하기 때문에 기존 항암제와의 병용요법 가능성을 높여 만성골수성백혈병의 완치 가능성을 더욱 높였다”고 말했다.

이어 “대부분의 환자가 평생 복용해야 할 것으로 예상된 기존 표적항암제 단독요법의 문제점을 극복해 단기간의 병합치료 후 성공적인 치료 중단 가능성을 보여 줬다”며 향후 다양한 표적항암제 병용요법 및 치료 용량 조절 임상연구가 진행될 것으로 전망했다.


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