일본 쿄와하코기린은 지난 25일 미국 및 유럽 자회사인 Kyowa Kirin International PLC와 미국 울트라제닉스사와 공동 개발을 진행 해 온 Crysvita(성분명·Burosumab, 개발 코드: KRN23)가 X 염색체 유전성 저인산혈증(XLH) 치료제로서, 미국에서의 판매를 개시한다고 밝혔다.
Crysvita는, FDA로부터 2016년에 1살 이상 소아 XLH 치료제로서, 획기적 치료제 (Breakthrough Therapy)로 지정 받아, 심각한 질환에 대한 치료제로서 승인 시 안전성 및 유효성 측면에서 상당한 개선을 기대할 수 있는 약제로 인정되어 우선심사품목으로 지정된 바 있다. 그리고, 지난달 17일 1살 이상 소아 및 성인에서의 X 염색체 유전성 저인산혈증 (XLH) 치료제로, 미 FDA로부터 의약품 판매 승인을 취득했다.
미국에서 최초로 승인 받은 XLH 치료제이며, 현제 미국 내 XLH 환자는 약 12000명 정도 되는 것으로 추정된다.
XLH는 희귀, 유전성의 만성 진행성 골격 질환으로서, 과다 발현된 FGF23의 의해 발생하는 질환이다. 특히, XLH는 소아에서 구루병을 일으켜, 하지가 변형되어, 성장을 지연시키고 신장을 감소시키며, 성인에서는 골절 위험성을 증가시킨다. Crysvita는 과다발현 한 FGF23에 결합함으로써, 인산 농도를 정상화시켜 소아의 구루병이나 성인의 골절을 개선한다.
Crysvita는 소아 XLH에 관한 CL201 시험에서, 64주 간 구루병 소견의 개선, 혈청 농도의 상승, 혈청 중 알카리 포스파타제의 저하, 성장의 개선 등을 확인했으며, CL205 시험에서 구루병 및 하지 변형의 개선, 혈청 인산 농도의 상승, 혈청 알칼리포스파타제의 저하를 확인하였다. 또한 성인 XLH에 대해서는 CL303 시험에서, 24주간 위약 대비 많은 피험자에서의 혈청 인산 농도가 정상 범위에 들어가고, 높은 골절 개선율을 보였다.
한편, 한국쿄와하코기린은 Burosumab의 국내 개발과 관련하여, 현재 소아 및 성인에서의 XLH 와TIO를 대상으로 한 임상시험을 진행하고 있다.
김동희 기자
