약물효능 평가 어려웠던 치매 치료제 개발에 전기 마련
아직까지 치매에 대한 이렇다 할 치료제가 없는 상황에서 치매 환자들을 위한 맞춤형 치료효능 예측 기술이 개발돼 주목된다.
한국보건산업진흥원은 서울대학교 의과대학생화학교실(묵인희 교수)과 한국과학기술원(KAIST) 바이오밋뇌공학과(조광현 교수) 공동연구팀이 “알츠하이머 환자 유래 뇌 오가노이드 모델과 시스템생물학의 융합을 통해 환자 맞춤형 약물 효능효과 플랫폼을 세계 최초로 개발했다”고 13일 밝혔다.
알츠하이머는 치매의 약 70%를 차지하는 대표적 치매 질환이지만 현재까지 발병 원인이 불명확해 근본적인 치료제가 없는 실정이다. 무엇보다 살아있는 환자의 뇌를 직접 실험 샘플로 사용할 수 없다 보니 치료제 후보군의 약물 효능을 정확하기 평가하기가 어려워 치료제 개발에 난항을 겪었다.
연구팀은 실제 치매환자에서 유래한 뇌 오가노이드(organoid: 인공 미니 장기) 기반으로 생물학적 메커니즘에 대한 수학 모델링을 융합해 약물효능 예측이 가능한 플랫폼을 세계 최초로 개발했다.
연구팀은 환자 혈액으로부터 역분화줄기세포를 구축한 후 이를 이용해 3D 뇌 오가노이드를 제작한 뒤 실제 환자의 뇌와 유사한 환경을 구축함으로써 실험적 한계를 극복한 것으로 알려졌다.
또한 시스템생물학 기반 수학 모델링 기법으로 알츠하이머의 신경세포 특이적 네트워크망을 구축하고, 이를 실제 알츠하이머 환자 및 정상군 유리 뇌 오가노이드를 통해 신경세포 컴퓨터 모델의 실효성을 검증했다.
공동연구팀의 묵인희 교수는 “본 시스템생물학 플랫폼을 통해 알츠하이머병 환자의 유전형에 따라 최적의 약물 발굴이 이뤄진다면 치매 치료제 개발 경쟁에서 우리나라가 국가적 우위를 선점할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.
