젬백스앤카엘(대표이사·김상재)은 지난 22일 식품의약품안전처로부터 GV1001의 치료효과 검증을 위한 알츠하이머병 2상 시험에 대한 임상시험계획서를 승인받아 내년 3월부터 본격적인 알츠하이머병 임상시험에 돌입한다고 밝혔다.
이번 임상시험은 한양대학교 구리병원 외 3개 기관에서 GV1001 투여군에 대한 유효성 및 안전성 평가를 목적으로 시행될 예정이며, 임상시험에 쓰일 약물은 췌장암치료제로 국내 허가를 받은 리아백스(주)를 생산하고 있는 삼성제약에서 생산될 예정이다.
알츠하이머병은 특정 단백질, 즉 베타아밀로이드(β-amyloid)와 타우(Tau) 단백질의 응축 및 침착으로 인한 신경독성으로, 신경세포 및 아교세포의 상호 커뮤니케이션 손상, 염증반응, 뇌세포 사멸 등을 일으켜 결과적으로 신경세포의 기능 손상과 감소가 나타나 결국 인지기능이 저하되어 일상생활이 불가능한 상황까지 진행하는 퇴행성 신경질환이다.
이미 젬백스앤카엘은 한양대 이규용, 고성호 교수 연구팀과 공동 연구를 통하여 GV1001 이 베타아밀로이드와 타우 단백질의 축적을 감소시키고, 신경세포 응축 현상을 억제한다는 결과를 확인했다. 이는 GV1001의 텔로머라제 외의 기능(extra telomeric function)으로 기존의 항암효과와는 다른 기전이다.
현재 시판중인 약물들은 알츠하이머병에 대한 근본적인 치료가 아닌, 증상을 완화시키고 병의 진행을 지연시키는 약물들로 1998년부터 2011년까지 100여개 이상의 시도 중 단 4개의 약물만이 승인받은 바 있다. Global data에 의하면 전 세계 알츠하이머병의 치료제 시장은 연간 약 10.5%씩 증가하여 2023년에는 약 14조원(133억 USD)에 이를 것으로 예상되며, 특히 가장 큰 시장인 미국은 2023년 약 9조원(81억 USD) 규모로 성장할 것이라고 예측된다.
젬백스앤카엘 바이오사업부문 송형곤 사장은 “현재 시판되거나 연구중인 대부분의 알츠하이머병 치료제는 초기 환자를 대상으로 하지만, GV1001은 중·말기 환자를 대상으로 한다”며, “이러한 시도는 이미 연구를 통하여 입증된 GV1001의 알츠하이머병의 병리 기전에 대한 여러 효과를 고려한다면 충분히 가능성이 있을 것”이라고 말했다.
또한 송 사장은 “국내 임상시험 진행과 동시에 글로벌 시장 진출을 위한 구체적인 준비도 하고 있다며 궁극적으로는 알츠하이머병의 글로벌 시장 진출이 목표”라고 전했다.
김동희 기자
